Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）均为罕见的遗传性疾病，在儿科患者中表现为严重的胆汁淤积。目前这两种疾病均被纳入中国《罕见病目录》。ALGS的特点是肝内胆管减少，合并心脏缺陷、面部畸形特征以及血管、椎骨和眼部异常等，临床严重程度从肝脏指标异常到终末期肝病。PFIC是一组疾病总称，根据潜在的基因缺陷进行亚型分组：例如ATP8B1缺陷型、ABCB11缺陷型等，胆汁酸稳态的破坏最终会导致胆汁淤积、肝硬化、肝功能衰竭和死亡。尽管ALGS和PFIC患者在临床表现、生化等方面存在明显不同，但它们具有共同的临床特征，例如胆汁淤积、瘙痒和最终需要肝移植。

　　一项单中心、随机、安慰剂对照1期实验探讨了奥维昔巴特作为回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂在降低血清胆汁酸方面的作用及药代学特征。该研究对单次给药与多次给药两种情况均进行了探讨，在单次给药研究中，共有40位健康志愿者被随机均分为5个队列，给药剂量为每次0.1、0.3、1、3或10mg；在多次给药研究中，共有24位健康志愿者被随机均分为3个队列，给药剂量为每次1或3mg，每日一次，或每次1.5mg，每日两次，均持续一周给药。在上述多组队列中，每个队列均有8位健康志愿者，其中6位以设定剂量给药，另外2位给予等量安慰剂。

　　最终结果显示：在健康志愿者不良事件仅为腹胀、腹痛、腹泻等腹部症状，未见严重不良事件发生；在所有给予奥维昔巴特的人群中，给药4h后志愿者的血浆胆汁酸水平均出现了不同程度的下降，以结合性胆汁酸和次级胆汁酸下降为主，并随时间的进展而愈发显著。在多次给药研究中，可以观察到以每次3mg，每日一次的方式给药所降低的血清胆汁酸最多，连续服药一周后，其胆汁酸下降比例达56％；其次为每次1.5mg，每日两次的给药方式，连续服药一周后，其胆汁酸下降比例达43％。

　　综上所述，奥维昔巴特在降低血浆胆汁酸方面具有一定效果，且该药的安全性较好，即使是单次给药达10mg或连续一周坚持每日给药3mg也未见明显全身严重不良反应。因此可考虑将该药应用于治疗PFIC等具有胆汁淤积症状的疾病。

　　奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。目前该药物已经由美国FDA批准治疗Alagille综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症这两种疾病，奥维昔巴特可防止胆汁酸的再循环，将其从肝脏分流到粪便排泄，减少胆汁酸在体内淤积，改善患者瘙痒等症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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