2011年至2022年期间，共有55例复发/难治或ABL1T315I突变的CML-CP患者（诊断时的中位年龄为49岁，51%为女性）接受了泊纳替尼治疗，并对其反应和副作用进行了评估；4例患者在AHSCT复发后接受了普纳替尼治疗。46例患者在初次诊断为CML-CP时的临床和实验室信息可用。50例患者在初诊时有细胞遗传学方面的详细资料，所有患者均表现为典型的Ph1易位；4例患者有Y染色体缺失，1例患者有7q缺失，另一例患者有5q缺失。开始使用普纳替尼时（n=55），中位年龄为54岁（30~85岁）；

　　使用普纳替尼之前的缓解状态对普纳替尼治疗的影响：

　　普纳替尼起始剂量的中位数为30 mg/d（10~45 mg/d）。普纳替尼治疗前的缓解状态包括MMR（3例；5%）、CCyR（4例；7%）、CHR（40例；73%）和NR（8例；14%）。普纳替尼治疗后的最佳缓解状态包括DMR（10例；18%）、MMR（8例；15%）、CCyR（4例；7%）、CHR（29例；53%）和NR（4例；7%）。8例NR患者中有4例（50%）、40例既往CHR患者中有13例（33%）、4例既往CCyR患者中有3例（75%）、3例既往MMR患者中有2例（66%）在普纳替尼治疗后改善了缓解水平（表2）。共有5例年龄小于60岁的患者发生了原始细胞转化；这5例患者中有4例（80%）已经死亡（p=0.005）；发生原始细胞转化的患者在开始接受普纳替尼治疗前更有可能处于NR（3例患者）或CHR（2例患者）状态（p=0.03）；在这5例发生原始细胞转化的患者中，2例患者的普纳替尼治疗后缓解状态为NR，1例患者为CHR，1例患者为CCyR，第5例患者为MMR。在其他方面，包括T315I表达（33%；p=0.83），有或无原始细胞转化的患者情况相似。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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