髓母细胞瘤（Medulloblastoma，MB）是最常见的儿童恶性脑肿瘤，约占儿童所有脑肿瘤的20%，其具有高度侵袭性，难以治疗，近30%的患者被认为是无药可治的。即使是治疗成功的儿童也可能经历严重的长期残疾和健康问题，这主要是由于放疗和化疗的不良副作用导致的。维莫德吉是一种刺猬[Hedgehog]通路的一种抑制剂。维莫德吉结合至和抑制Smoothened，涉及刺猬[Hedgehog]信号传导中的一种穿膜蛋白。

　　一项多中心临床试验评估了Erivedge的安全性和有效性，试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率（ORR），或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者百分率。在接受Erivedge治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%；在局部晚期基底细胞癌患者中，完全加部分缓解率为43%。

　　Vismodegib（维莫德吉）是由Genentech开发的一款小分子药物，通过选择性靶向SHH通路的效应物SMO蛋白发挥作用，已被FDA批准用于治疗基底细胞癌。临床试验显示，其对SHH通路相关髓母细胞瘤（SHH-MB）有效，但血脑屏障会导致其进入大脑的药物浓度，从而降低治疗效果，如果增加使用剂量，则会导致患儿出现骨毒性。

　　适应症：

　　维莫德吉用于不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌患者和肿瘤已转移的患者

　　用法用量：

　　推荐剂量是150mg口服每天1次。可带或不带食物吞服整个胶囊;不要打开或压碎胶囊如果剂量错过，则恢复下一次预定剂量。

　　不良反应：

　　在维莫德吉的临床研究中，最常见（210%）的不良反应是肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重减轻、疲劳、恶心、腹泻、食欲下降、便秘、关节痛、呕吐和味觉减退。

　　维莫德吉经上市后，出现了药物性肝损伤、史蒂文斯-约翰逊综合征（SJS）、中毒性表皮坏死松解症（TEN）或伴有嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应（DRESS）等不良事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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