低级别胶质瘤在发病早期通常没有明显的症状，表现为头痛、恶心、呕吐等颅内压增高的症状，以及语言困难、视力下降等神经功能缺失的症状。随着病情的发展，可能会出现癫痫发作、智力减退、视力下降等症状，严重影响患者的正常生活和身体健康。2023年3月16日，美国FDA已正式批准达拉非尼（Dabrafenib）和曲美替尼（Trametinib）用于治疗1岁及以上患有低级别神经胶质瘤且需要全身治疗的BRAF V600E突变儿科患者。美国FDA还批准了这两种药物的新口服制剂，适用于无法吞咽药片的患者。

　　该批准基于2/3期TADPOLE试验（NCT02684058）结果，试验结果表明：

　　接受达拉非尼+曲美替尼治疗的患者（n=73）的客观缓解率（ORR）为46.6%，而接受卡铂加长春新碱治疗的患者（n=37）客观缓解率（ORR）为10.8%。

　　达拉非尼+曲美替尼组患者的中位反应持续时间为23.7个月；卡铂/长春新碱组的NE。达拉非尼+曲美替尼的中位无进展生存期（PFS）为20.1个月，卡铂/长春新碱为7.4个月。

　　达拉非尼+曲美替尼双靶组合疗法成功获得美国FDA的批准，为患有BRAF V600E突变的低级别胶质瘤的儿科患者带来了新的希望。达拉非尼（Tafinlar）是由葛兰素史克公司研发的一款强效和选择性BRAF激酶抑制剂，于2013年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。达拉非尼（Tafinlar）能够靶向的抑制BRAF V600基因突变型的BRAF激酶，抑制肿瘤的细胞生长。

　　达拉非尼（Dabrafenib）+曲美替尼（Trametinib）双靶组合，通过特定的基因或蛋白质变化来攻击癌细胞。达拉非尼（Dabrafenib）靶向具有某些BRAF突变的细胞，并阻止改变的BRAF蛋白发送生长信号，而曲美替尼（Trametinib）阻断了帮助发送这些信号的蛋白质的活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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