塞利尼索在我国获批上市，适应症为骨髓瘤（MM）。但该药物的作用远不止于此，有相关研究证明，塞利尼索在治疗骨髓纤维化（MF）和急性髓系白血病（AML）也有非常不错的表现。2023年7月17日，Karyopharm Therapeutics官网发布消息称，塞利尼索已获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予的用于治疗MF的快速通道资格认定，适应症包括原发性骨髓纤维化（PMF）、继发于原发性血小板增多症的骨髓纤维化和继发于真性红细胞增多症的骨髓纤维化。

　　在美国癌症研究协会年会（AACR）上公布的I/II期XPORT-MF-034试验研究数据显示，在每周60mg塞利尼索联合芦可替尼治疗的可评估疗效患者中，83.3%患者在第12周时达SVR35（脾脏体积缩小≥35%），91.7%患者在第24周时达到SVR35，所有患者均实现了在不同时间内达到SVR35；24周时77.8%患者实现总体症状评分下降≥50%（TSS50），58.3%患者最终达到TSS50，展现了塞利尼索在MF中的优秀药物活性。

　　项多中心、开放标签研究（NCT04877275），入组了至少接受过一次治疗的R/R MM患者。本研究分为两组，每组入组25例患者。XDd组：塞利尼索80mg d1、8、15、22，地塞米松40mg d1、8、15、22，多柔比星脂质体25mg/m2 d1；XCd组：塞利尼索100mg d1、8、15、22，地塞米松40mg d1、8、15、22，环磷酰胺300mg/m2 d1、8、15、22。两组均28d/一治疗周期。截至2023年2月24日，入组28例患者（XDd组18例，XCd组10例）。

　　所有患者中位治疗时间为16周（1~48周），8例患者仍在治疗。对22例患者进行了疗效评价，1例患者达VGPR，13例患者达PR。7例患者病情稳定。22例患者ORR为54.5%，XDd组16例患者ORR为56.3%，XCd组6例患者ORR为50%。

　　最常见的血液学不良事件（所有级别；≥3级）为血小板减少（67.9%；28.6%）、白细胞减少（57.1%；28.6%）和贫血（50%；28.6%）。最常见的非血液学不良事件（所有级别；≥3级）为恶心（64.3%；3.6%）、呕吐（50%；7.1%）和疲乏（50%；3.6%）。多数治疗相关不良事件发生在前8周，并随时间推移而缓解。

　　每周一次塞利尼索和地塞米松（Xd）联合环磷酰胺或多柔比星脂质体在R/R MM中显示出令人鼓舞的疗效，同时耐受性良好，未发现新的安全性信号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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