去纤苷治疗大剂量化疗和造血干细胞移植后发生的静脉闭塞性疾病(VOD)的有效性和安全性现已在II-III期试验中得到充分证实。最近在儿科患者中进行的一项随机III期试验也证明了其在预防VOD中的作用。去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后，去纤苷于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市，是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物。

　　一项多中心、III期试验中，与一组历史对照组相比，HSCT后接受静脉注射去纤苷6.25mg/kg(每6h一次)的严重肝VOD和多器官衰竭患者+100天的完全缓解率(主要终点)显著较高，而+100天的死亡率显著较低。

　　去纤苷在HSCT后的严重肝VOD中的疗效也得到II期剂量发现研究结果、同情性使用数据和独立移植注册中心提供的信息的支持。静脉注射去纤苷在HSCT后出现严重肝VOD的患者中通常耐受性良好，且与出血不良事件风险增加无关。

　　总之，去纤苷是唯一被批准(在欧盟)用于HSCT术后严重肝VOD的药物，代表了这种疾病治疗的有益进步。

　　临床前研究报道了去纤苷通过抗血管生成作用和调节肿瘤-微环境相互作用对骨髓瘤细胞生长的抑制作用。最近的一项II期试验强调了去纤苷-沙利度胺-美法仑联合治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的有效性和安全性。

　　去纤苷对静脉闭塞性疾病的预防和治疗有效。最近的实验结果表明，去纤苷可能属于新一代的能够阻止肿瘤血管生成的抗癌药物。在多发性骨髓瘤中，去纤苷可以克服沙利度胺对内皮细胞的促血栓形成作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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