一项开放标签、单臂、多中心试验，共有18名具有IDH1突变的复发或难治性MDS患者参与。患者的平均年龄为74岁（范围为61-82岁），其中44%的患者年龄在75岁或以上。大多数患者为男性（78%）。患者的ECOG表现评分为1（表示身体状况基本良好）。17%的患者此前接受了强化化疗，83%的患者接受了非强化化疗。

　　患者每日口服500毫克的拓舒沃/依维替尼/艾伏尼布作为初始剂量，连续28天为一个疗程，直到疾病进展、出现不可接受的毒性反应或需要进行造血干细胞移植。拓舒沃/依维替尼/艾伏尼布的疗效通过完全缓解率、部分缓解率、完全缓解＋部分缓解的持续时间，以及从需要输血到无需输血的转化率来进行评估。

　　平均治疗持续时间为9.3个月。其中74%的患者接受了至少6个月的治疗，42%的患者接受了至少12个月的治疗。1名患者在接受拓舒沃/依维替尼/艾伏尼布治疗后接受了干细胞移植。试验中观察到的所有反应都是完全缓解，患者接受拓舒沃/依维替尼/艾伏尼布治疗后的完全缓解率为38.9%，意味着有38.9%的患者疾病明显减轻或完全消失。

　　患者达到完全缓解的平均时间为1.9个月，即患者接受拓舒沃/依维替尼/艾伏尼布治疗平均1.9个月后疾病便明显减轻或完全消失，表明起效迅速并且疗效显著。平均完全缓解的持续时间暂时不可估算。

　　在研究开始时，共有9名患者需要输血，接受拓舒沃/依维替尼/艾伏尼布治疗后有6名（67%）患者在56天内不再需要输血。

　　在研究开始时，9名原本不需要输血的患者中，有7名（78%）患者在接受治疗后的56天内保持不再需要输血，这对于他们来说也是一种积极的结果，表明病情稳定，没有进展到需要输血的程度。16%的患者经历了因毒性反应导致中断治疗，16%的患者经历了因不良反应导致需要减少剂量。至少有5%的患者经历了严重不良反应，包括分化综合症（11%）、疲劳（5%）和皮疹（5%）。

　　患者（≥10%）接受拓舒沃/依维替尼/艾伏尼布治疗后常见的不良反应包括胃肠毒性（腹泻、便秘、口腔炎和恶心）、关节痛、疲劳、咳嗽、肌肉疼痛和皮疹等。此外，拓舒沃/依维替尼/艾伏尼布还可能引发QTc间期延长（可能与心律失常或心脏问题相关）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 艾伏尼布 https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/