司美替尼（selumetinib）获批上市是基于其在美国国家癌症研究所开展的一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示，接受司美替尼（selumetinib）的治疗使患者的总缓解率（ORR）达到66%，所有患者均为部分缓解，这意味着没有患者的肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。

　　个1期临床研究中，主要针对1型神经纤维瘤病的患者进行了研究。研究使用了小分子靶向肿瘤治疗药物司美替尼治疗1型神经纤维瘤病患者的丛状神经纤维瘤，研究总共24位患者，平均疗程大概在30个月左右。

　　最终的治疗结果还是十分鼓舞人心的，大概71%的（24位患者中有17位）患者出现了瘤体超过20%的减小。同时，不良反应相对较轻。使用司美替尼（selumetinib）的患者常见的副作用是呕吐，皮疹，腹痛，腹泻，恶心，皮肤干燥，疲劳，肌肉骨骼疼痛（体内疼痛影响骨骼，肌肉，韧带，肌腱和神经），发烧，痤疮样皮疹（痤疮），口腔炎（口腔和嘴唇发炎），头痛，甲沟炎（趾甲或指甲周围的皮肤感染）和瘙痒（瘙痒）。当患者在用药期间遇到了这些或其他不良反应时，应立即采取措施对症处理，在经过处理后大多数不良反应均可得到有效控制。

　　Koselugo（司美替尼）是一款由英国阿斯利康研发和生产的口服胶囊，英国阿斯利康是一家以创新为驱动的全球性生物制药企业，专注于研发、生产和销售处方类药品，为医疗行业带去意义深远的变化。由其研发的Koselugo曾经获“突破性药物”、“孤儿药”和“罕见儿科疾病用药”资格以及“优先审评”地位，被批准用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤（NF1）儿童患者，这些患者带有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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