杨森制药公司的厄达替尼（erdafitinib），于2023.8.29向FDA提交了一份补充新药申请（sNDA），寻求全面批准激酶抑制剂厄达替尼，用于治疗具有敏感的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）3基因改变局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）的成人患者，并且在局部晚期或转移环境中，或在新辅助或辅助治疗的12个月内，在至少一种程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡配体1（PD-L1）抑制剂期间或之后出现进展。

　　sNDA基于随机、对照、开放标签、多中心3期THOR（NCT03390504）研究数据，该研究评估了厄达替尼的有效性和安全性。266名患者被随机分配，其中136名患者被分配使用erdafitinib,130名患者被分配到化疗（docetaxel或vinflunine）。患者的中位年龄为67岁；30%之前有1条既往全身治疗（tx）线，70%之前有2条；74%有内脏转移；90%为PD-L1低（CPS<10）。中位随访时间为15.9个月。

　　该研究达到了主要终点，erdafitinib显著提高了OS，并将死亡风险降低了36%；中位OS为12.1个月。这些数据符合预定义的优越性停止标准。

　　该试验研究的次要终点是无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）、患者报告的结果、安全性和药代动力学（PK）。与化疗相比，erdafitinib显著提高了中位PFS和ORR。

　　厄达替尼和化疗组分别有13%和24%的患者观察到严重的治疗相关不良事件，erdafitinib和化疗组分别有46%和46%的患者观察到3/4级不良事件。在erdafitinib和化疗患者中，分别有1例和6例不良事件导致死亡。erda组（66%）比化疗组（21%）有更多的不良事件导致减少剂量；8%和13%的患者发生不良事件，分别导致终止厄达替尼erdafitinib和化疗。中枢性浆液性视网膜病变在erdafitinib患者中发生23例（17%）。

　　膀胱癌占癌症死亡病例第10位，其中90%是尿路上皮癌。相关治疗手段包括手术、化疗、放疗和免疫治疗。

　　根据EAU指南，转移性尿路上皮癌治疗目前一线治疗主要包括使用含顺铂、含卡铂及用不含铂（使用帕博利珠单抗和阿替利珠单抗）三种方案。

　　厄达替尼继续为FGFR改变的转移性尿路上皮癌患者提供有希望的临床发现，这些患者往往承受疾病痛苦，通过这种靶向疗法的持续开发，可以改变膀胱癌治疗，以积极影响患者的生活。有关试验结果在2023年美国临床肿瘤学会年会上的最新报告会议上公布。

　　厄达替尼是每日口服一次的FGFR激酶抑制剂，并于2019年获得加速批准，用于治疗具有易感FGFR或FGFR2基因突变且在一线含铂化疗期间或之后进展的局部晚期或m UC成年患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

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