2023年10月20日，美国食品药品监督管理局加速批准恩曲替尼（Rozlytrek，Genentech Inc.）用于1个月以上患有神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合且无已知获得性耐药突变、转移性或手术切除可能导致严重并发症的实体瘤儿科患者，并且在治疗后进展或没有令人满意的标准治疗。2019年8月，FDA加速批准恩曲替尼用于12岁及以上儿童患者。

　　在两项多中心、单臂临床试验之一中，根据体表面积（20 mg至600 mg，口服或通过肠内饲管，每日一次）对33名接受恩曲替尼治疗的儿科患者研究了NTRK阳性肿瘤的疗效：STARTRK-NG（NCT02650401）或TAPISTRY（NCT04589845）。在入组前，在当地实验室或中心实验室使用基于核酸的检测确定NTRK基因融合状态的阳性鉴定。

　　主要疗效结局指标是总体缓解率（ORR），根据颅外肿瘤的RECIST v1.1和原发性中枢神经系统肿瘤的神经肿瘤学反应评估（RANO），由盲法独立中央审查（BICR）评估。另一个疗效结局指标是反应持续时间（duration of response，DOR）。在33例儿科患者中，ORR为70%（95%CI：51,84），中位DOR为25.4个月（95%CI：14.3，不可评估）。最常见的癌症是原发性中枢神经系统肿瘤和婴儿纤维肉瘤。

　　在接受恩曲替尼（n=76）的儿科患者中，最常见的不良反应（≥20%）为发热、便秘、体重增加、呕吐、腹泻、恶心、咳嗽、乏力、四肢疼痛、骨骼骨折、食欲下降、头痛、腹痛、尿路感染、上呼吸道感染和鼻塞。

　　1个月至≤6个月大的儿科>患者的推荐剂量为250 mg/m2，口服，每日一次。6个月>儿科患者的推荐剂量基于体表面积（最多600毫克，每天一次）。有关具体剂量信息，请参阅处方信息。

　　该适应症根据总体缓解率和缓解持续时间在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。该审查使用了评估辅助工具，这是申请人自愿提交的，以促进FDA的评估。该申请获得优先审评、突破性认定和孤儿药认定。FDA的快速计划在行业指南：严重疾病的快速计划-药物和生物制剂中进行了描述。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 恩曲替尼 https://www.kangbixing.com/drug/eqtn/