胆管癌的系统治疗发展非常迅速，涉及多种方法，包括化疗、生物治疗以及免疫治疗。化疗仍然是治疗胆管癌的重要基础，标准方案是基于ABC-02研究的吉西他滨加顺铂联合治疗。还有其他联合化疗的方案尚未得到验证，如SWOG 1815对吉西他滨加顺铂再联合白蛋白结合型紫杉的研究，我们仍需等待一些重要数据公布。除此之外，通过二代测序技术我们已经在胆管癌中发现了很多潜在的治疗靶点，如抗FGFR2、抗IDH1和抗ERBB2等。最新的治疗策略是将免疫治疗添加到化疗当中，并且取得了令人惊讶的初步结果，我们非常期待进一步的临床研究加以证实。

　　FGFR 1-3基因的改变是在这些基因组异质性肿瘤中发现的致癌驱动因素之一。特别是在肝内胆管细胞癌中，大约10%的患者可以检测到FGFR2融合。基于FIGHT-202研究，培米替尼（pemigatinib，一种口服、选择性FGFR1、2和3抑制剂）已获批用于治疗既往经治的、不可切除的、局部进展或转移的FGFR2融合或重排的成人肝内胆管癌患者。

　　FIGHT-202研究设计如图1所示，共包括三个队列：队列A为FGFR2融合/重排患者，为本研究的目标人群；队列B为其他FGF/FGFR基因改变的患者；队列C为无FGF/FGFR改变的患者，类似于对照组。研究共纳入147例患者（队列A，n=108；队列B，n=20；队列C，n=17；未确定FGF/FGFR状态，n=2），中位（范围）年龄为59.0（26-78）岁，57.8%的患者为女性，70.7%为白人，89.8%为肝内胆管癌，包括队列A中99.1%的患者。三个队列均口服培米替尼，方案为用药2周，然后停用1周，直至疾病进展或出现毒性反应。主要终点为队列A的ORR（根据独立中心评估确定）；次要终点为队列A/B组合队列的ORR，以及队列B、C的ORR，所有队列的DOR、DCR、PFS、OS和安全性。

　　安全性方面，91.8%的患者有治疗相关不良事件（TEAE），最常见的是高磷血症（58.5%）、脱发（49.7%）和腹泻（47.6%）。大多数TEAE严重程度为1级或2级；最普通的等级≥3例TEAE为低磷血症（14.3%）。4.1%的患者出现致命的TEAE（均被认为与培美加替尼治疗无关），10.2%的患者因TEAE而停药。

　　该项研究结果表明，培米替尼在晚期/转移性胆管癌合并FGFR2融合或重排的患者中继续显示出持久的反应、延长的OS和可管理的安全性。这些结果进一步强调了对胆管癌患者进行分子检测的必要性。总的来说，这项研究的数据非常积极，反应率保持稳定，反应持续时间约为9个月，令人印象深刻的是，总生存期达到了17.5个月。毫无疑问，对于FGFR2融合患者，如果需要系统治疗，培米替尼是二线治疗一个不错的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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