奥维昔巴特的批准基于ASSERT III期研究令人信服的结果。在2022年美国肝病研究协会大会上强调，ASSERT的积极数据揭示了奥维昔巴特能够早期、快速且具有临床意义地缓解Alagille综合征关键基因变异JAG1和NOTCH2的瘙痒。此外，研究表明胆汁酸显着减少，睡眠质量提高。

　　进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)代表一组罕见的遗传疾病，这些疾病会导致进行性（日益严重）肝病，并可能导致肝硬化和终末期肝病。PFIC在国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》中位列第97个。

　　胆汁淤积性瘙痒（瘙痒）是许多PFIC患者胆汁淤积的主要症状之一。瘙痒的程度通常与黄疸（眼睛或皮肤发黄）的程度不成比例，黄疸通常是低度的，并且可能会消退。

　　奥维昔巴特是全球治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的靶向药，2021年欧洲药品管理局(EMA)批准，用于治疗6个月及以上的PFIC患者。这是一种可逆的、有效的、选择性的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，在回肠远端局部作用，减少胆汁酸的再摄取，增加胆汁酸通过结肠的清除率，降低血清中胆汁酸的浓度。

　　随着国内首例患者正式接受奥维昔巴特（Odevixibat）的治疗，这也成为我国进行性家族性肝内胆汁淤积症患者治疗药物的新突破，也将为更多有治疗需求的患者提供新的临床药物选择，提高生活质量。

　　奥维昔巴特含有odevixibat作为其活性药物成分，作为每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)。该药物作用于小肠局部，确保最小的全身暴露，同时有效解决胆汁淤积性瘙痒。值得注意的是，奥维昔巴特最初获得FDA批准，成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)所有亚型瘙痒的药物。

　　ALGS是一种常染色体显性遗传病，是婴儿期慢性胆汁淤积性肝病的重要诱因。主要临床表现包括肝内胆管缺失和胆汁淤积。研究表明，回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)/顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)抑制剂在ALGS中具有良好的治疗效果。

　　奥维昔巴特由活性药物成分odevixibat提供动力，是一种非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi)，每日服用一次。这种独特的配方作用于小肠局部，确保最小的全身暴露，同时有效解决肠道问题。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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