维奈托克/维奈克拉是一种新型口服靶向BCL-2的小分子药物,其主要通过诱导内源性凋亡途径杀伤肿瘤细胞。2020年12月,维奈托克获得了中国国家药品监督管理局批准,用于与阿扎胞苷联合治疗因合并症不适合接受强诱导化疗,或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病(AML)患者。实际上,其在全球范围内其第一个适应证为慢性淋巴细胞白血病(CLL),目前临床研究也逐步应用到多发性骨髓瘤(MM)、淋巴瘤等多种血液肿瘤中。
急性髓系白血病(AML)是我国最常见的白血病类型之一。AML是一种以异常髓系原始幼稚细胞大量增殖、使骨髓正常造血受抑为主要特征的血液系统恶性克隆性疾病。且AML最常发生于老年人,诊断年龄中位数为68岁。AML(≥65岁)的老年患者由于不良基因组特征的发生频率更高且对治疗的抵抗力增加,因此对诱导化疗的反应通常较差。低强度治疗,包括低甲基化药物(HMA)(阿扎胞苷和地西他滨),已经成为老年AML患者的主要治疗方案,这些患者不适合强化诱导化疗。
BCL-2作为一种抗凋亡蛋白,在AML患者的生存和治疗耐药性中发挥了关键作用。Daniel等研究发现33名接受维奈托克+阿扎胞苷(azacitidin)治疗的患者(蓝线,venetoclax+azacitidine)与88名在单一机构连续接受治疗的既往未治疗的老年AML患者(红线,对照组患者)的总生存期比较。与受维奈托克+阿扎胞治疗患者相比,对照组患者的生存期明显较差。由此得出治疗老年AML患者通过维奈托克联合阿扎胞苷可获得深度和持久的缓解,优于常规治疗的结论。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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