维莫德吉是一种小分子Hedgehog途径抑制剂，适用于手术后复发或患者不适合手术或放射治疗的mBCC或LABCC的治疗。基底细胞癌是最常见的人类恶性肿瘤，占所有非黑色素瘤皮肤癌的80%。虽然以局部扩散和低转移倾向为特征，并通过手术或放射治疗获得成功，但如果不治疗，它可能进展为晚期基底细胞癌(ABCC)，包括局部晚期(LABCC)和转移性BCC(MBCC)。

　　新生基底细胞癌综合征，又称Gorlin Goltz综合征(G-G Syn)，是一种以多发性基底细胞癌和其他异常为特征的遗传性疾病。这种综合征中的基底细胞癌的表现与散发性基底细胞癌相同，很少转移。

　　尽管来自维莫德吉的关键ERIVANCE试验的数据以及在一大批具有常规临床实践代表性的患者中评估维莫德吉的使用情况的研究(维莫德吉研究中的安全事件-STEVIE)显示，维莫德吉对于LABCC和mBCC患者是一种安全有效的治疗选择，但仍然需要关于该药物实际使用的更多信息。

　　通过这项回顾性队列研究，我们旨在回顾对LABCC患者的治疗，包括在我科接受维莫德吉治疗的新生基底细胞癌综合征(又称G-G Syn)患者，重点是副作用的管理、结果的评估以及我们的研究结果与文献的比较。

　　方法：在这项回顾性队列研究中，我们分析了局部晚期基底细胞癌的基线特征、结果和与治疗相关的不良事件。从2012年11月至2021年1月，将患者分为两组：39例单侧或多发性基底细胞癌患者和7例G-G综合征患者。

　　结果：在100个月期间，46例患者被诊断为LABCC(26例)、多发性BCC(13例)和G-G Syn(7例)，均不适合手术或放疗。

　　基线特征：LABCC+多BCC队列的中位年龄为72.8岁，G-G Syn队列的中位年龄为47.4岁。LABCC+多发性BCC的客观有效率为80%，G-G Syn队列的客观有效率为86%。LABCC+多发性基底细胞癌的疾病控制率(DCR)为95%，G-G Syn队列的疾病控制率为100%。LABCC和多BCC队列的中位治疗时间为9.9个月(1.5-43.1)，G-G Syn队列的中位治疗时间为19.5个月(3.6-94.1)。LABCC或多个BCC队列中出现的不良事件多为1级或2级(96%)，仅4%为3级。G-G Syn队列中大部分不良事件也为1级或2级(87%)，13%为3级。

　　结论：在斯洛文尼亚，维莫德吉对LABCC、多发性BCC和G-G Syn患者的DCR为95%~100%，具有显著的疗效。通过多学科方法和早期支持护理，TEAES得到了成功的缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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