在本届ESC大会上，ATTR-ACT研究（Safety and Efficacy of氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全in Patients With Transthyretin Cardiomyopathy，NCT01994889）的最新研究结果由Claudio Rapezzi教授公布，详细介绍了氯苯唑酸制剂氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全在治疗转甲状腺素蛋白心肌病中的安全性与有效性。一项双盲、安慰剂对照的国际多中心临床研究，将纳入的441例转甲状腺素蛋白心肌病患者随机分为氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全治疗组（264例）和安慰剂组（177例）。

　　随访30个月，研究人员使用Finkelstein-Schoenfeld方法对主要终点全因死亡率进行了分层评估，并对心血管相关住院频率进行了统计。同时，关键的次要终点是从基线到30个月时6分钟步行试验和堪萨斯城心肌病问卷评分表（Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire–Overall Summary，KCCQ-OS）评分的变化。

　　氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全治疗组全因死亡率和心血管相关住院率显著低于安慰剂组

　　从图2可知，氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全治疗组患者全因死亡率：29.5％，安慰剂组患者全因死亡率42.9％，组间比较HR=0.70（95％CI 0.51 to 0.96，P<0.001）；氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全治疗组患者心血管相关住院率每年0.48，安慰剂组患者心血管相关住院率每年0.70，组间比较RR=0.68（95%CI 0.56 to 0.81，P<0.001）。

　　氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全组6分钟步行试验和KCCQ-OS评分结果显著优于安慰剂组

　　从图3可知，与基线相比，在研究的第30个月，氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全组患者6分钟步行试验的步行距离的下降较安慰剂组明显减少（LSM=75.68，SE=9.24，P<0.001），且氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全组患者KCCQ-OS评分的下降较安慰剂组也明显减少（LSM=13.65,SE=2.13，P<0.001）

　　ATTR-ACT研究结果为患有转甲状腺素蛋白心肌病这种破坏性疾病患者的治疗带来了希望。该研究还通过使用Finkelstein-Schoenfeld方法分析主要终点，真实描述了氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全的治疗结局，为罕见疾病的临床研究提供了新方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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