帕纳替尼主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。在其获批的II期临床试验中，270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随访期后继续接受帕纳替尼治疗，55%的CML慢性期患者获得了主要细胞遗传学缓解。在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。
帕纳替尼（Ponatinib）是一种抗癌药物。2012年12月经美国FDA批准上市，用于治疗成人慢性粒细胞白血病（CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的Chemicalbook患者。也可用于治疗具有基因突变（“T315I突变”）的患者，该基因突变使患者对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生耐药。还用于治疗成人未使用过其他TKIs治疗的CML和Ph+ALL。
帕纳替尼普纳替尼是第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），旨在有效抑制天然BCR-ABL1以及所有单一耐药突变，包括T315I突变。OPTIC是一项2期试验，前瞻性评估三种起始剂量（45、30或15mg）范围内的普纳替尼对先前TKI（≥2）耐药或携带T315I突变的慢性期慢性髓系白血病（CP-CML）患者的有效性和安全性。其目的在于优化普纳替尼在高度耐药CP-CML患者中的疗效并提高其安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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