阿西米尼是一种激酶抑制剂，通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性。其疗效及安全性均已得到实验验证和认可，于2021年获批在美国上市，是全球首个且唯一获批的STAMP抑制剂。

　　阿西米尼被批准用于治疗慢粒白血病成人患者，适用于以下两种适用症：

　　1、先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、处于慢性期(CP)的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML)。

　　2、具有T315I突变的CP中的Ph+CML。

　　慢性髓性白血病(CML)是一种罕见的骨髓增生性疾病，约占所有白血病病例的15%，9号染色体上的ABL1基因和22号染色体上的BCR基因，形成组成型激活的BCR-ABL1融合基因，也称为费城染色体。CML患者在诊断时通常无症状，或者他们可能出现全身症状，例如脾肿大，同时伴有贫血和白细胞和血小板升高。CML可进一步分为慢性期(CP-CML)、加速期(AP-CML)或急变期，但大多数存在CP-CML。

　　虽然靶向BCR-ABL1 ATP竞争性TKI的使用已经极大地改善了CML患者的长期生存结局，但是仍然有一部分患者会出现耐药和/或不耐受且需要换药治疗。BCR-ABL1的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是治疗慢性髓系白血病（CML）的主要药物。虽然TKI极大地降低了CML患者的死亡率，改善了长期生存结局，但也有一部分患者出现治疗失败，且治疗线数越多，预后越差。因此，对两种以上TKI耐药/不耐受的CML患者仍存在很大的未满足需求，亟需优化治疗药物来破局。新型BCR-ABL变构抑制剂阿西米尼(Scemblix/Asciminib)的出现为TKI耐药/不耐受CML患者点燃希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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