福巴替尼属于脾脏酪氨酸激酶(spleen tyrosine kinase,SYK)抑制剂,能够阻断巨噬细胞吞噬血小板,对此前治疗疗效不佳的ITP患者极有发展前景。一项非盲、单臂2b期TAS-120-101试验(NCT02052778)的数据结果显示:总体应答率(ORR)为42%(主要终点;[95%CI,32-52]);所有43名应答者都有部分应答。中位缓解持续时间(中位DOR,次要终点)为9.7个月(95%CI,7.6-17.1);72%(n=31)的应答者的应答持续至少6个月,而14%(n=6)的应答持续至少12个月。中位应答时间为2.5个月(范围0.7-7.4个月)。
最常见的(≥20%)不良反应是指甲毒性、肌肉骨骼疼痛、便秘、腹泻、疲劳、口干、脱发、口腔炎、皮肤干燥、关节痛、味觉障碍、腹痛、干眼、恶心、食欲下降、尿路感染、掌-跖感觉异常综合征和呕吐。
2018年4月,美国FDA首推福巴替尼用于治疗对其他药物治疗无效的ITP。福巴替尼能抑制巨噬细胞吞噬作用、并能减少针对血小板自身抗体的产生。对于接受至少一种治疗无效的ITP患者,接受福巴替尼治疗24周后,18%患者可获得血小板持续稳定升高。
Lytgobi福巴替尼是一款口服、高选择性、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂,在尿路上皮癌、乳腺癌、胃癌和非小细胞肺癌等领域均展示出其疗效,它对FGFR1-4均有很好的抑制作用。通过与FGFR1-4的ATP结合口袋相结合,抑制FGFR介导的信号传导,从而减少肿瘤细胞增殖并加速FGFR基因突变的肿瘤细胞死亡。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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