对慢粒白血病患者而言，最熟悉的莫过于伊马替尼(格列卫)，其次是尼洛替尼(达西纳)和达沙替尼，这是目前慢粒白血病的一代和二代主要治疗用药，其疗效也是非常显著的，但实际治疗过程中，不少慢粒患者会发生抗药，耐药，以及伴有基因突变的现象，这些患者在原有用药的情况下，很难再次获得更好的疗效。于是，在医药专家们的不断研究和实践后，让慢粒患者又多了更有针对性的治疗药物：普纳替尼。

　　普纳替尼（Ponatinib）是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。2012年12月14日，普纳替尼被美国FDA特许经过快速审批上市销售，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的CML或ALL的治疗。普纳替尼（Ponatinib）是一种抗肿瘤药物。适用于成人CML((CML)，“费城染色体阳性”(Ph+)的急性淋巴细胞性白血病(ALL)的治疗。对于达沙替尼或尼洛替尼治疗无效，或者无法耐受达沙替尼或尼洛替尼，或者伊马替尼后续治疗不合适的患者，主要用来治疗。还可以用来治疗基因突变的病人(“T315I突变”)，这种突变会使病人对伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼产生抗性。

　　尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼（Ponatinib）获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼（Ponatinib）取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。

　　普纳替尼Ph+ALL和CML评估（PACE）试验中接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后、回顾性、间接比较，CML分层进行了疾病阶段和Ph+ALL。Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS，调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域，报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。

　　目前，普纳替尼（Ponatinib）主要是消灭抵抗治疗的突变基因。例如T315I阳性的病友。当病友出现T315I基因突变时，会形成空间位阻，阻止伊马替尼与尼洛替尼作用于bcr-abl融合基因上，因此，伊马替尼与尼洛替尼治疗也就会被宣告失败。而普纳替尼则依靠其特殊的结构，克服空间位阻，进而继续与bcr-abl融合基因相结合，抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡，达到控制病情的治疗目的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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