帕纳替尼（Ponatinib）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，已获美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗成人急性淋巴细胞白血病（ALL）。帕纳替尼由美国阿瑞雅德制药公司（已被武田制药公司收购）研发，于2012年12月经美国FDA批准上市。2015年销售额为1.13亿美元。

　　帕纳替尼主要用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。另外，它是目前唯一对Bcr-Abl激酶T315I突变有效的上市药物。

　　在其获批的II期临床试验中，270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随访期后继续接受帕纳替尼治疗，55%的CML慢性期患者获得了主要细胞遗传学缓解。在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。

　　帕纳替尼对前两代药物耐药后的患者疗效表现优越，但是要注意的是帕纳替尼的副作用也比较大，一般为高血压，皮疹，腹痛等，严重可能出现血栓。

　　在临床试验中，帕纳替尼表现出了对成人急性淋巴细胞白血病的有效性。一项随机对照试验比较了帕纳替尼与标准治疗，结果显示，使用帕纳替尼的患者的无疾病进展生存期（DFS）和总生存期（OS）均显著高于标准治疗组。此外，帕纳替尼组的患者生活质量也得到了显著改善。

　　帕纳替尼作为一种新型的靶向治疗药物，具有较高的安全性。最常见的不良反应包括高血压、疲劳、皮疹、恶心、口腔溃疡和腹泻等，大多数不良反应为轻度或中度，且易于控制。

　　需要注意的是，帕纳替尼并非适用于所有成人急性淋巴细胞白血病患者。在接受帕纳替尼治疗前，患者应充分了解其疗效和不良反应，并在医生的指导下进行治疗。

　　总之，帕纳替尼作为一种新型的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，对成人急性淋巴细胞白血病具有显著的治疗效果，可提高患者的无疾病进展生存期、总生存期和生活质量，且安全性较高。然而，对于是否适合接受帕纳替尼治疗，需根据患者的具体情况和医生的建议进行决策。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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