帕比司他是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶HDAC抑制剂帕，此药能通过阻断组蛋白脱乙酰酶（HDAC）发挥作用，对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。虽治疗功能强大，但帕比司他并非是单药“行动”，在多发性骨髓瘤上往往需要与其他药物相应配合才可能“打出优秀成绩”。在临床上常见的方案是与硼替佐米+地塞米松联合用药，被称之为PANO-VD方案。

　　HDAC抑制剂是多发性骨髓瘤可供选择的治疗药物之一。常见药物是帕比司他（panobinostat），该药物是治疗此病的首个组蛋白脱乙酰酶抑制剂，其药物的遗传学活性可能助于恢复骨髓瘤的细胞功能。此次批准取决于一项预先指定的亚组分析中筛选出的疗效和安全性数据，该分析涉及193名之前接受过硼替佐米和IMiD治疗的患者，这是一项名为Panoramic Analysis-1(PANobinostat)的III期随机、双盲、安慰剂对照、多中心全球注册试验。多发性骨髓瘤中的ORA1）。该研究强调，与安慰剂组相比，Farydak与硼替佐米和IMiD联合使用可显着延长中位无进展生存期(PFS)。

　　在治疗复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）上，帕比司他联合卡非佐米表现出显著的临床效果，且不良反应事件基本可控、安全性高。在临床上，蛋白酶体抑制剂（PIs）和免疫调节制剂（IMiDs）在治疗MM上取得了丰硕成果，但仍有许多患者最终会肿瘤复发。作为一类泛组蛋白脱乙酰基酶抑制剂（HDACi），帕比司他可增强难治性MM细胞的敏感性。

　　既往研究显示，帕比司他联合PIs在治疗MM上表现出协同效应。近期，帕比司他联合硼替佐米、地塞米松的方案被批准用于治疗RRMM，但临床实践中，该方案的不良反应事件发生率较高、患者耐受性较差。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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