奥维昔巴特（Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。目前该药物已经由美国FDA批准治疗Alagille综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症这两种疾病，奥维昔巴特可防止胆汁酸的再循环，将其从肝脏分流到粪便排泄，减少胆汁酸在体内淤积，改善患者瘙痒等症状。

　　奥维昔巴特的作用机制是通过增加脂蛋白脂肪酶的活性，促进脂肪的分解和代谢。脂蛋白脂肪酶是一种在消化系统中发挥重要作用的酶，它能够分解脂肪，使其更容易被身体吸收和利用。然而，在PFIC患者中，这种酶的活性降低，导致脂肪无法正常代谢，从而引发一系列的症状。

　　Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）均为罕见的遗传性疾病，在儿科患者中表现为严重的胆汁淤积。目前这两种疾病均被纳入中国《罕见病目录》。ALGS的特点是肝内胆管减少，合并心脏缺陷、面部畸形特征以及血管、椎骨和眼部异常等，临床严重程度从肝脏指标异常到终末期肝病。PFIC是一组疾病总称，根据潜在的基因缺陷进行亚型分组：例如ATP8B1缺陷型、ABCB11缺陷型等，胆汁酸稳态的破坏最终会导致胆汁淤积、肝硬化、肝功能衰竭和死亡。尽管ALGS和PFIC患者在临床表现、生化等方面存在明显不同，但它们具有共同的临床特征，例如胆汁淤积、瘙痒和最终需要肝移植。

　　目前，奥维昔巴特（Odevixibat）作为临床急需用药，为中国Alagille综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症提供一种新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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