恩西地平是一种口服靶向治疗急性髓细胞白血病（AML）的药物，通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）发挥作用，通过针对异常的IDH2酶活性，干预这种异常代谢通路。这一作用机制有望抑制白血病细胞的生长和增殖，从而减缓AML的进展。恩西地平（Enasidenib）适用于治疗经FDA批准的检测检测到异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　一项开放标签、随机3期试验（NCT02577406）比较了恩西地平（Enasidenib）与常规治疗方案（CCR），适用于年龄≥60岁、既往接受过2或3种AML定向疗法的晚期突变型IDH2急性髓性白血病（AML）复发/难治性（R/R）患者。

　　患者首先被预选为CCR（阿扎胞苷、中剂量阿糖胞苷、小剂量阿糖胞苷或支持治疗），然后随机（1:1）接受恩西地平（Enasidenib）100毫克/天或CCR治疗。主要终点是总生存期（OS）。次要终点包括无事件生存期（EFS）、总体反应率（ORR）、治疗失败时间（TTF）、血液学改善（HI）和输血独立性（TI）。

　　共有319名患者随机接受了恩西地平（Enasidenib）（158人）或CCR（161人）治疗。中位年龄为71岁，中位（范围）恩西地平（Enasidenib）暴露时间为142天（3至1270天），CCR暴露时间为36天（1至1166天）。

　　1例恩西地平（Enasidenib）（0.6％）和20例CCR（12％）患者未接受随机治疗，分别有30％和43％的患者在随访期间接受了后续的AML定向治疗。恩西地平（Enasidenib）与CCR的中位OS分别为6.5个月和6.2个月；1年生存率分别为37.5％和26.1％。

　　恩西地平（Enasidenib）有意义地改善了EFS（中位4.9个月vs CCR 2.6个月；HR，0.68；P=.008）、TTF（中位4.9个月vs 1.9个月；HR，0.53；P＜.001）、ORR（40.5％vs 9.9％；P＜.001）、HI（42.4％vs 11.2％）和红细胞（RBC）-TI（31.7％vs 9.3％）。

　　恩西地平（Enasidenib）的安全性与之前的报告一致。在这一接受过大量预处理的老年突变型IDH2 R/R急性髓细胞性白血病患者群体中，恩西地平（Enasidenib）在EFS、TTF、ORR、HI和RBC-TI方面均有显著疗效。

　　恩西地平（Enasidenib）每日口服一次，空腹或随餐服下，推荐剂量为100 mg，每天同一时间服用一次恩西地平。直到疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，至少治疗6个月。不可为了补漏服的量而同时服用两剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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