骨髓纤维化是一种影响红细胞生成的骨髓癌，可导致严重的血小板减少症，其特征是血小板水平危险地低。帕克替尼是一种JAK抑制剂，专门针对与骨髓纤维化相关的Janus激酶失调。美国FDA去年加速批准了Vonjo，使其成为首个治疗血小板减少性骨髓纤维化的药物。适用于血小板计数低于50×10⁹/L的中危或高危原发或继发性疾病（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症）的成年骨髓纤维化患者。
帕克替尼在临床试验中表现出良好的疗效和安全性。在多项临床试验中，帕克替尼被证明能够显著降低患者的血红蛋白水平、血小板计数和骨髓纤维化症状，延长患者的生存期和提高生活质量。同时，帕克替尼的副作用相对较小，患者耐受性较好。
FDA对Vonjo的批准是基于PERSIST-2研究的结果。在接受Vonjo 200 mg治疗的患者中，29%的患者脾脏体积至少减少35%，而包括Jakafi在内的最佳可用治疗组中只有3%的患者出现脾脏体积减少。开发商CTI BioPharma强调需要在验证性试验中证明临床益处，目标是在2025年中期完成PACIFICA研究。然而，帕克替尼的研发和应用也面临着一些挑战。首先，虽然帕克替尼能够抑制JAK2激酶，但是它并不能完全消除患者的恶性细胞，因此需要长期使用才能达到最佳疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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