普纳替尼是唯一一种专门用于抑制BCR-ABL1（有或没有突变）的第三代泛突变酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。它主要抑制BCR-ABL、FLT3、KIT和PDGFR等激酶，被广泛应用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的CML或ALL的治疗。

　　普纳替尼的作用机制是通过抑制BCR-ABL、FLT3、KIT和PDGFR等激酶的活性，阻断肿瘤细胞的信号转导通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。它还能够抑制肿瘤细胞的免疫逃逸，增强免疫系统的抗肿瘤作用。

　　普纳替尼的疗效已经被多项临床试验所证实。对于CML和ALL患者，普纳替尼可以显著延长患者的生存期，降低疾病进展的风险。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。

　　在意大利的标准临床实践中，普纳替尼在CML患者中具有良好的有效性和安全性。6个月后，74.8%的可评估的CP-CML患者达到CCyR，52.3%和17.8%分别达到MMR（MR3）和DMR（MR4-MR5）。2年生存率为＞88%，未出现既往未报道的安全信号。早期用药（84%患者作为二线、三线的治疗）和谨慎的剂量选择似乎是这项真实世界研究中观察到的安全性和有效性结果的关键。

　　该试验使用创新的EffTox设计来研究TKI普纳替尼与高剂量化疗联合应用的疗效和耐受性，以改善CML-BP患者的缓解状态和移植结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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