2004年5月，阿扎胞苷成为美国食品和药品监督管理局(FDA)批准上市的第1个用于骨髓增生异常综合征(MDS)的甲基转移酶抑制剂。由于阿扎胞苷可显著延长中危与高危MDS患者总生存(OS)期，阿扎胞苷于2008年获欧盟上市许可。
阿扎胞苷是胞嘧啶核苷类似物,通过引起DNA去甲基化和对骨髓中异常造血细胞的直接细胞毒作用而产生抗肿瘤作用。它在体外对DNA甲基化有最大抑制作用时的浓度对DNA的合成未见明显的抑制作用。DNA的去甲基化可修复基因的正常功能，该功能对于细胞的分化和增殖起关键作用。它的细胞毒作用可引起处于快速分裂状态的细胞死亡，包括对正常生长调控机制不产生应答的癌细胞。非增殖期的细胞对阿扎胞苷相对不敏感。
在MDS的治疗中，阿扎胞苷显示出显著的效果。MDS是一种骨髓功能异常的疾病，可能导致贫血、出血和感染等症状。阿扎胞苷可以降低患者的输血需求，改善贫血症状，提高患者的生活质量。
此外，阿扎胞苷在治疗急性髓系白血病（AML）中也取得了一定的效果。AML是一种常见的血液肿瘤，如果不及时治疗，患者的生存期通常较短。阿扎胞苷与化疗药物联合使用，可以降低AML患者的复发率，延长生存期。
阿扎胞苷的主要不良反应为胃肠道反应及骨髓抑制，其中骨髓抑制为导致药物减量影响疗效及患者不能完成治疗的主要原因。AZA没有累积毒性，不良反应的发生率随着疗程数增多而降低。多数不良反应是可以控制的，会通过相应治疗获得改善。当出现严重的不良反应，应给予充分的支持治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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