罗米司亭(ROMIPLATE):免疫性血小板减少症(ITP)的新希望。在血液肿瘤的治疗领域,白血病一直是研究的重要模型,引领着整个领域的发展。然而,与白血病治疗相比,免疫性血小板减少症(ITP)的治疗进展相对较慢。但随着新药物的出现,尤其是罗米司亭(ROMIPLATE)的上市,这一状况正在发生改变。
再生障碍性贫血(AA)是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征,临床以贫血、出血和感染为主要表现。标准的免疫抑制治疗方案是抗胸腺/淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)+环孢素(CsA),限制其疗效最主要的因素是患者残存造血干/祖细胞过少。而罗普司亭(romiplostim)是血小板生成素受体激动剂,可以提高患者体内血小板数量,并且能长期使用。
ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病,其发生原因之一是免疫系统对血小板产生了攻击,导致血小板数量减少。传统的治疗方法如激素治疗虽然有一定的效果,但长期疗效不足,且易引起严重的不良反应。因此,寻找一种起效快、疗效与安全性俱佳的治疗方法成为了ITP患者的迫切需求。
罗米司亭正是在这样的背景下应运而生。作为一种新型的血小板生成素受体激动剂,罗米司亭能够迅速升高ITP患者的血小板计数,并且具有良好的耐受性。其疗效在多个临床试验中得到了证实,早期应答率高,总体血小板应答率高达80%-95%,为ITP患者带来了快速升板、高效应答的优势。
除了疗效显著外,罗米司亭的另一个优点是安全性高。粒细胞减少、红细胞减少和血小板减少等不良反应在经过有效处理后均可控,患者免疫力下降和脏器功能改变、受损的风险较低。这一点对于ITP患者来说尤为重要,因为ITP患者的身体状况通常较为脆弱,需要更加谨慎的治疗方案。
然而,尽管罗米司亭在治疗ITP方面取得了显著的成果,但目前尚无药物可以完全治愈ITP。因此,我们仍需继续深入研究,寻找更为有效的治疗方法。同时,我们也期望罗米司亭能够早日进入国家医保目录,为更多的ITP患者带来临床获益。
总结来说,罗米司亭为ITP患者提供了一种新型、高效的治疗选择。其快速起效、高应答率以及良好的耐受性等特点,使得患者在接受治疗时能够获得更好的生活质量。在未来,我们期待更多的研究成果能够进一步推动ITP治疗的进步,让更多的患者能够从有效的治疗中获益。
2022年1月7日,罗普司亭国内获批用于治疗成人慢性原发免疫性血小板减少(ITP)患者,并且于2023年被纳入医保。其实早在2008年和2009年,罗普司亭就分别在美国和欧盟获准上市,授予罗普司亭治疗慢性原发免疫性血小板减少(ITP)适应症,在2019年日本获批用于治疗难治性再生障碍性贫血。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)用药说明和注意事项
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