原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。国外报道的成人ITP年发病率为(2~10)/10万[1]。ITP患者的出血表现在一定程度上与血小板计数有关,计数在(20-50)×109/L时,轻度外伤即可引起出血,血小板数<20×109/L时有严重出血的风险[2]。
新药时代,ITP的治疗目标是快速提升血小板计数并长期维持血小板计数稳定。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白(IVIg),但部分患者激素治疗无效或复发。血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)凭借其高效、快速升板的优势为ITP患者提供了有效选择。罗普司亭作为第二代长效TPO-RA,经研究证实可迅速升高ITP患者的血小板计数,且耐受性良好。
罗普司亭是全球首个长效TPO-RA,经皮下注射给药,相较于口服药物,其不受食物影响,而且较低的给药频率(一周一次)也提高了用药便捷性。
在疗效方面,罗普司亭具有多种优势。首先,罗普司亭起效迅速,早期应答率较高。一项日本的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究显示[6],罗普司亭治疗成人ITP患者1周后,血小板应答率达77%,2周后高达91%。其次,罗普司亭激活的下游信号通路较多,可实现长期应答,并实现TPO-RA减停后持续应答。欧洲一项前瞻性观察性研究[7]纳入接受罗普司亭治疗的成人ITP患者,在2年观察期间,中位血小板计数在罗普司亭治疗2周后上升,随后长期保持在50×109/L以上。西班牙的一项多中心回顾性观察研究显示[8],在接受罗普司亭(中位用药时间26.1个月)、艾曲泊帕(中位用药时间38.6个月)治疗的ITP患者中,分别有51.3%、24.4%成功停药,维持血小板>50×109/L。此外,不同TPO-RA之间可以相互转换用药,其他TPO-RA疗效不佳时转换成罗普司亭仍然有效,一项回顾性研究显示,80%对艾曲泊帕无应答的患者转换成罗普司亭治疗后可实现应答[9]。
不仅如此,罗普司亭的肝损伤风险较低,临床用药顾虑会更少,在众多优势下,罗普司亭有利于提高患者的治疗依从性,实现疾病长期管理。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)用药说明和注意事项
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