阿西米尼,也被称为Asciminib,是一种新型的变构抑制剂。它的主要作用是特异性、强效地抑制天然ABL1的酪氨酸激酶活性,以及导致慢性髓性白血病(CML)的嵌合BCR-ABL1癌蛋白的酪氨酸激酶活性。阿西米尼在临床上主要用于治疗复发性多发性硬化症。此外,诺华公司正在开发阿西米尼用于治疗血液系统恶性肿瘤,包括费城染色体阳性(Ph+)慢性髓性白血病(CML)。
阿西米尼是一种口服酪氨酸激酶抑制剂(TKI),作为费城染色体阳性慢性髓性白血病(CML)慢性期的三线治疗方案。1CML是一种罕见的癌症,由染色体易位导致22号和9号染色体上BCR和ABL1基因的融合引起。
阿西米尼对白血病的治疗具有独特的作用机制。它通过直接抑制BCR-ABL融合蛋白(一种异常蛋白)的阴性突变体形成,有效地抑制了白血病的发展。因此,Scemblix能够使CML-CP患者达到持续深度的分子遗传学响应,同时对CML-AP和CML-BP患者也具有显著的治疗效果。阿西米尼是一种独特的靶向TKI,为CP-CML成人患者(无论突变状态如何)提供了额外的三线及以上治疗选择,为携带T315I突变的患者提供了第二种TKI治疗选择。
在一项1期试验中,阿西米尼单药治疗在有和无T315I突变的患者中均显示出相对良好的安全性和强效性。在第24周时,阿西米尼组患者的主要分子学缓解率为25.5%,而伯舒替尼组为13.2%。此外,阿西米尼组患者达到的完全细胞遗传学缓解率为40.8%,高于伯舒替尼组的24.2%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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