Nplate适用于治疗以下患者的血小板减少症：适用于治疗慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)对皮质激素，免疫球蛋白或脾切除反应不充分患者中的血小板减少症。罗普司亭是一种重组蛋白，属于血小板生成素受体激动剂，通过与血小板生成素受体结合，可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。公开资料显示，罗普司亭通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当罗普司亭进入人体与血小板生成素受体发生结合时，会促进骨髓巨核细胞集落形成单位（CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。

　　此外，罗普司亭通过刺激血小板生成素受体来刺激血小板生成的作用机制，与通常使用的通过抑制血小板破坏来提高血小板计数的药物有极大不同。

　　急性放射综合征造血综合征患者：罗米司亭适用于增加急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的成人和儿童患者(包括足月新生儿)的生存率。罗普司亭在难治性ITP方面的优势？罗普司亭是全球首个长效TPO-RA，作用于TPO受体的胞外结构域，激活多个下游信号通路如AKT和JAK2-STAT5通路（对比艾曲泊帕，增加STAT3通路的激活）[10]，促进巨核细胞的增殖和分化成熟，产生较强的升板作用。此外，罗普司亭与内源性TPO氨基酸序列没有同源性，不产生内源性TPO的中和抗体。其独特的Fc载体结构域，延长了药物半衰期（120-140小时），降低了用药频率（一周一次），增加了患者的依从性。2022年罗普司亭在国内获批用于对其他治疗反应不佳的成人慢性ITP患者，此前，该药已在美国等多个国家和地区获批上市。

　　一项在欧美进行的Ⅲ期临床试验评估了罗普司亭在脾切除和非脾切除的ITP患者中长期应用的疗效和安全性。结果显示，在所有患者中，罗普司亭治疗组总体血小板应答率为83.1%，安慰剂组为7.1%；在脾切除及未接受脾切除的患者中，罗普司亭治疗组总体血小板应答率分别是79%和88%，而安慰剂组为0%、14%[2]。一项回顾性研究报道了TPO-RA+免疫抑制剂（环孢素或吗替麦考酚酯）+IVIg治疗难治性ITP患者的疗效和安全性，72%的患者（多数患者使用的TPO-RA为罗普司亭）实现了血小板应答[3]。另一项回顾性研究显示，使用免疫抑制剂治疗时7%难治性ITP患者实现应答，联用包括罗普司亭在内的TPO-RA后70%患者实现应答[4]。较高的应答率体现出联合治疗的应用潜力，除联合免疫抑制剂外，TPO-RA联合BTK抑制剂、Syk抑制剂等也可能是一种有效组合。另外，TPO-RA之间没有交叉耐药，相互转换治疗仍然有效。其他TPO-RA如艾曲泊帕、海曲泊帕无效时转换成罗普司亭仍可使部分患者实现血小板应答。

　　在有关罗普司亭的多中心临床试验中，本中心入组的患者例数最多（26例），约占所有入组患者的1/8，因此积攒了较多的罗普司亭用药经验，对该药也有着深切体会：罗普司亭起效较快、有效率较高，而且疗效持续时间长，在其他TPO-RA疗效不佳时也能为患者提供治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂

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