恶性血管周围上皮样细胞肿瘤是一种罕见的侵袭性肉瘤，经常存在TSC1和/或TSC2基因突变，导致mTOR通路激活，这是治疗该病的合理靶点。Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒是一种与人血清白蛋白结合的mTOR抑制剂。目前，其是该病晚期患者唯一获FDA批准的治疗方案，在获批不久后纳入了《NCCN指南》作为该病的唯一首选治疗方案。

　　据2021年11月23日Aadi Bioscience公司新闻稿宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒(sirolimus protein-bound particles[albumin-bound])，也称为nab-sirolimus，西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒，具体适应症为：治疗患有局部晚期、不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞肿瘤(PEComa)的成人患者。该批准基于多中心2期AMPECT研究(NCT02494570)的数据，该研究评估了Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒在34名18岁及以上患有晚期恶性血管周围上皮样细胞肿瘤的成年人中的疗效。患者每周接受Fyarro静脉注射，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要终点是总体应答率（ORR）。

　　结果显示，31例可评估的患者中，确认的ORR为39%(n=12/31；95%CI，22~58)，其中2名患者在长期随访后达到完全应答。

　　中位随访36个月后，中位应答持续时间尚未完成，范围从5.6个月到55.5个月以上。

　　在应答者中，92%的患者有至少6个月的应答，67%的患者有至少12个月的应答，58%的患者有至少2年的应答。“在我们的AMPECT试验中，Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒在未使用mTOR抑制剂的局部晚期不可切除或转移性血管周围上皮样细胞肿瘤患者中表现出持久的应答，具有可接受和可控的安全性，”关键的AMPECT注册试验的主要研究员Andrew Wagner医学博士在新闻稿中说道。

　　Fyarro西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒禁用于对西罗莫司、其他雷帕霉素衍生物或白蛋白有严重过敏史的患者。治疗还与口腔炎、骨髓抑制、感染、低钾血症、高血糖、间质性肺病、出血和过敏反应有关。Fyarro最常见的不良反应（超过30%）包括口腔炎、疲劳、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重减轻、食欲下降、咳嗽、呕吐和味觉障碍。

　　Aadi于2022年2月开放了其2期泛肿瘤（tumor-agnostic）注册试验PRECISION 1的注册，以评估12岁及以上患有TSC1或TSC2基因致病性失活突变的实体瘤的成人和青少年患者的nab-sirolimus。该试验包括两个独立的TSC1或TSC2突变组。PRECISION 1的初步临床数据预计将在2023年上半年发布。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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