拉罗替尼（Larotrectinib）是一种新型的口服小分子药物，具有高选择性，对原肌球蛋白受体激酶（TRK）具有较好的抑制作用，主要用于儿童和成人患者携带神经营养性酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合的治疗（NTRK融合基因是各种成人和儿童癌症的致癌驱动因子）。

　　拉罗替尼的研发过程是一个典型的从基因出发的精准医疗案例。通过深入研究癌症的基因组学，科学家们确定了NTRK基因融合作为治疗靶点。随后，经过一系列的实验和临床研究，成功开发出了拉罗替尼这一针对NTRK基因融合的特效药物。拉罗替尼通过高选择性地结合NTRK融合基因编码的蛋白产物，阻断下游信号通路的激活和传递，从而抑制存在这些突变的癌细胞生长和增殖，无论癌症来自何处，只要具有NTRK基因突变，就能发挥抗癌作用！

　　TRK蛋白可能通过多种机制激活，包括NTRK突变、剪接变体、TRK过表达和NTRK基因融合。NTRK基因融合突变属于一种染色体重排，NTRK基因家族成员（NTRK1、NTRK2、NTRK3）可与其他不相关基因融合，产生构象激活的异常TRK融合蛋白，持续过度激活细胞信号传导通路的下游，无论肿瘤的原发部位如何，TRK融合蛋白均能促进肿瘤的扩散和生长。在肺癌，结肠直肠癌，胰腺癌，乳腺癌，黑色素瘤等实体瘤或血液肿瘤中小于1％；在甲状腺癌，胃肠道间质瘤中，NTRK融合高达25％；不过在罕见肿瘤类型（尤其是分泌性乳腺癌）NTRK融合达到＞90％。

　　拉罗替尼是一种激酶抑制剂，专门设计用于阻断一种名为NTRK的基因融合蛋白的功能。当某些癌症细胞中出现NTRK基因融合时，这种融合蛋白会导致细胞生长和扩散失控，最终形成肿瘤。拉罗替尼通过抑制NTRK融合蛋白，能够有效地阻止癌细胞的生长和扩散，从而控制病情。

　　拉罗替尼可用于治疗NTRK基因融合的成人及儿童实体瘤患者，其次拉罗替尼对癌症的缓解率高达69%，其中22%的患者可以达到完全缓解，即影像学完全找不到肿瘤的存在。尽管拉罗替尼在临床中取得了显著的成功，但我们仍需意识到任何一种药物都有其局限性。目前，拉罗替尼主要适用于存在NTRK基因融合的实体瘤患者。对于其他类型的癌症，可能需要探索其他的治疗策略。

　　一项研究表明，局部肉瘤的患者使用拉罗替尼后继续手术治疗，还可降低手术后疾病的复发率。部分患者使用拉罗替尼则减少了根治性手术的需要。同时不管患者年龄和肿瘤类别，拉罗替尼均具有起效快且作用持久的特点。拉罗替尼的起效时间为1.84个月，71%的患者1年后仍有效。一项数据显示，244例患者中64%已存活4年，这是肿瘤治疗极其罕见的。

　　拉罗替尼的安全性和耐受性也较传统化疗药来得高，70例使用拉罗替尼的患者大多只出现轻微不良反应，而严重导致患者停药的不良反应并未出现。目前拉罗替尼已被推荐用于携带NTRK基因融合晚期非小细胞肺癌的一线治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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