HDAC抑制剂是多发性骨髓瘤可供选择的治疗药物之一。常见药物是帕比司他（panobinostat），该药物是治疗此病的首个组蛋白脱乙酰酶抑制剂，其药物的遗传学活性可能助于恢复骨髓瘤的细胞功能。帕比司他是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶HDAC抑制剂帕，此药能通过阻断组蛋白脱乙酰酶（HDAC）发挥作用，对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。
帕比司他在多种癌症治疗中展现出良好的疗效。目前，该药物已被批准用于治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）。在临床试验中，帕比司他与现有治疗药物联合使用，显著延长了患者的生存期并改善了生活质量。此外，帕比司他还显示出对其他类型癌症的潜在疗效，如白血病和淋巴瘤等。
在体外，Farydak引起乙酰化组蛋白和其他蛋白质的积累，诱导一些转化细胞的细胞周期阻滞和/或细胞凋亡。在用Farydak治疗的小鼠的异种移植物中观察到乙酰化组蛋白水平的增加。与正常细胞相比，Farydak对肿瘤细胞的细胞毒性更高。通过阻断组蛋白去乙酰酶发挥作用，能浓度依赖性地增加组蛋白和微管蛋白的过乙酰化，引发细胞周期终止和细胞凋亡，而不影响健康细胞。
批准基于疗效和安全性数据，该研究基于预先指定的亚组分析，对在III期随机，双盲，安慰剂对照，多中心全球注册试验期间接受过硼替佐米和IMiD既往治疗的193名患者进行了全研究表明，与安慰剂组相比，接受过硼替佐米和IMiD双重治疗的帕比司他患者的PFS获益中位数增加。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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