恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶（IDH）抑制剂，主要用于治疗具有IDH2突变的急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）。这两种疾病都是血液系统的恶性肿瘤，对人类的生命健康造成了极大的威胁。AML是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，具有高度的异质性。其中，IDH2基因突变是AML中较为常见的分子事件之一。恩西地平作为一种针对IDH2突变酶的抑制剂，为AML患者提供了一种新的治疗选择。

　　恩西地平靶向称为IDH2的特定基因突变，它会影响您的骨髓。IDH2突变会阻止年轻的血细胞发育成健康的成人血细胞，从而导致急性髓系白血病的症状。恩西地平用于治疗IDH2突变成人的急性髓系白血病(AML)。当AML复发或先前治疗未改善时，使用恩西地平。

　　恩西地平的研发源于对IDH2突变机制的深入研究。IDH2突变会导致细胞内的代谢异常，产生大量的致癌物质2-羟基戊二酸（2-HG），进而导致细胞的恶性转化。恩西地平通过抑制IDH2的活性，降低2-HG的产生，从而恢复细胞的正常代谢，达到治疗疾病的目的。

　　在一项开放标签、随机、3期试验中比较恩西地平与常规治疗方案在年龄≥60岁的晚期突变型IDH2急性髓细胞白血病(AML)复发/难治患者中的疗效，这些患者之前接受过2或3次AML定向治疗。总的来说，319名患者被随机分配到恩西地平组(n=158)或CCR组(n=161)，分别有30%和43%的患者在随访期间接受了随后的AML定向治疗。恩西地平组和CCR组的中位OS分别为6.5个月和6.2个月，恩西地平组的1年生存率为37.5%，CCR组为26.1%。恩西地平显著改善了EFS、TTF(中位数，4.9比1.9个月)。

　　在体外，恩西地平以比野生型酶低约40倍的浓度靶向突变体IDH2变体R1400、R172S和R172K。在IDH2突变的AML小鼠异种移植模型中，恩西地平抑制突变的IDH2酶导致2-基戊二酸(2-HG)水平降低，并在体外和体内诱导骨髓分化。在IDH2突变的AML患者的血液样本中，恩西地平降低了2-HG水平，减少了原始细胞计数，增加了成熟髓样细胞的百分比。

　　与传统的化疗药物相比，恩西地平具有更高的选择性和更低的副作用。这是因为恩西地平只针对具有IDH2突变的癌细胞，而对正常细胞的影响较小。这使得患者在接受治疗的同时，能够保持较好的生活质量。用药剂量为100mg，每日一次，可与食物或不与食物同服，一直用药直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。如果没有出现疾病进展或不可接受的毒性，至少需要治疗6个月。恩西地平应整片吞服，不可以压碎或咀嚼，建议每天大约在同一时间口服，如果恩西地平呕吐、遗漏或未在通常时间服用，则在当天尽快服用，并在第二天恢复正常时间服用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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