培美替尼是FDA批准的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，选择性靶向肿瘤细胞过程中的关键FGFR1、FGFR2和FGFR3。FGFR基因改变，包括融合、重排、易位和扩增，与多种癌症的发病和进展密切相关。Pemazyre获得FDA批准，用于治疗既往接受过治疗、不可切除的局部晚期或转移性FGFR2融合或重排胆管癌。

　　培美替尼（Pemazyre/Pemigatinib）是一种口服的小分子激酶抑制剂，主要用于治疗具有FGFR2基因融合的晚期或转移性胆管癌患者。它通过抑制FGFR2激酶活性，阻断肿瘤细胞的信号传导，从而达到抑制肿瘤生长和扩散的目的。胆管癌或胆道癌是一种高度致命的恶性肿瘤，晚期患者的5年生存率高达5%。它起源于肝外胆管，跨越汇管区至下部胆总管，可能与胆管结石和原发性硬化性胆管炎有关。在诊断时，晚期阶段通常排除手术，使化疗成为标准的初始治疗。9-14%的胆管癌患者存在纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合。培美替尼片剂被批准用于FGFR2基因融合的局部晚期或转移性病例，通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤生长和扩散。

　　培米替尼Pemazyre属于一类被称为激酶抑制剂的药物。Pemigatinib通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。培米替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活，包括表达患者的胆管癌异种移植模型致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物（TRA2b）融合蛋白。

　　为了评估Pemazyre的疗效，患者每八周接受一次扫描。该试验重点关注FGFR2融合或重排患者（队列A），肝内胆管癌靶向药pemigatinib在治疗胆管癌患者时的效果能够达到35.5%客观缓解率，对于疾病控制率可以达到82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。安全性方面，pemigatinib具有良好的耐受性。

　　在接受培米替尼治疗的患者，最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷酸盐血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼症，口干，食欲不振，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背痛和皮肤干燥。靶向药培美替尼/Pemigatinib的问世对于很多的肝内胆管癌患者来说是一种福音，该药物改变了肝内胆管癌的治疗现状，为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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