恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）治疗急性髓系白血病的有效率研究,恩西地平（enasidenib，Idhifa）是一种异柠檬酸脱氢酶2（isocitratedehydrogenase2，IDH2）抑制剂，由Agios和Celgene联合开发，于2017年8月1日由美国食品药品管理局（FDA）批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重，对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，预后凶险，复发率很高，5年生存率极低，目前尚无有效疗法（仅少数患者适合接受骨髓移植）。

　　急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）是一种影响血液和骨髓的恶性肿瘤。近年来，随着医学研究的深入，针对AML的治疗手段不断更新，其中，恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）作为一种新型药物，备受关注。

　　恩西地平是一种口服的异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，主要用于治疗携带IDH2突变的AML患者。IDH2突变在AML中较为常见，大约占所有AML病例的10%至15%。恩西地平通过抑制IDH2突变酶的活性，恢复细胞内的代谢平衡，从而达到治疗AML的效果。

　　多项研究表明，恩西地平在治疗IDH2突变阳性的AML患者中显示出显著的疗效。在一项名为“AG-221单药治疗复发/难治性急性髓系白血病患者的开放一期研究”中，恩西地平单药治疗IDH2突变阳性的复发/难治性AML患者的总体有效率达到了40%，其中完全缓解率（CR）为20%，部分缓解率（PR）为20%。此外，还有研究表明，恩西地平联合其他化疗药物治疗AML，可以进一步提高有效率。

　　然而，值得注意的是，恩西地平并非对所有AML患者都有效。其疗效主要局限于IDH2突变阳性的AML患者。对于IDH2突变阴性的患者，恩西地平的疗效并不明显。因此，在使用恩西地平治疗AML前，需要对患者进行基因检测，确定其是否适合使用该药物。

　　总的来说，恩西地平作为一种新型的IDH2抑制剂，在治疗IDH2突变阳性的AML患者中显示出较好的疗效。然而，其疗效仍受限于患者群体的特定基因特征。未来，随着医学研究的深入，我们期待能够发现更多针对AML的有效治疗手段，为更多的患者带来希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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