艾伏尼布是一种由Agios制药公司开发的小分子、口服的突变细胞质异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)抑制剂，能够靶向IDH1突变的癌细胞，阻断其异常代谢途径，从而抑制肿瘤的生长和发展。艾伏尼布主要用于治疗急性髓系白血病（AML）这一恶性血液肿瘤。AML是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，表现为骨髓与外周血中原始和幼稚髓系细胞大量增生并抑制正常造血，广泛浸润肝、脾、淋巴结等髓外脏器。艾伏尼布通过抑制IDH1突变体的活性，恢复了2-HG的正常水平，从而抑制了白血病细胞的增殖并诱导其分化。这使得艾伏尼布成为治疗IDH1突变阳性AML患者的有效药物。
艾伏尼布的临床研究主要针对IDH1突变的AML患者，包括新诊断的和复发或难治性的。研究结果显示，艾伏尼布能够诱导缓解，延长生存期，提高输血独立性，并且耐受性良好。
在一项258例IDH1突变血液恶性肿瘤患者的1期研究中，34例新诊断的AML患者每天接受500mg的艾伏尼布治疗。
结果显示，61.5%和77.8%的患者在用药1年后仍保持完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复，中位随访23.5个月，中位总生存期为12.6个月。在21例输血依赖患者中，9例患者在基线时不再依赖输血。最常见的不良反应是腹泻、疲劳、恶心、食欲下降等，6例患者出现了分化综合征，不需要停药。
艾伏尼布价格说明
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