神经纤维瘤是由神经纤维细胞的异常增殖导致的，这种疾病可能导致疼痛、神经系统功能障碍等一系列症状。传统的治疗方法多以症状控制为主，但往往难以根治。司美替尼(Koselugo/Selumetinib)是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。
司美替尼（SELUMETINIB）正是一种针对神经纤维瘤相关信号通路的药物。它通过抑制特定的激酶活性，阻断肿瘤细胞的异常增殖，从而达到治疗神经纤维瘤的目的。在临床试验中，司美替尼已经展现出了对神经纤维瘤患者显著的治疗效果，许多患者在使用该药物后疼痛减轻，生活质量得到了明显改善。
数据显示，司美替尼(Koselugo/Selumetinib)（口服，每日2次）单药治疗对患者具有显著的临床益处：可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和总体健康相关生活质量。该试验中，司美替尼(Koselugo/Selumetinib)治疗的客观缓解率（ORR）为66%，50例患者中有33例确认部分应答。ORR是指经证实完全缓解（PN消失）或部分缓解（PR，肿瘤体积减少至少20%）的患者百分比。该试验中最常见的不良反应是呕吐、血肌酸激酶升高、腹泻和恶心。
除了对神经纤维瘤的直接治疗作用外，司美替尼还在探索其在预防神经纤维瘤复发和转移方面的潜力。由于神经纤维瘤具有一定的恶性转化风险，因此预防其复发和转移对于提高患者生存率和生活质量至关重要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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