艾伏尼布（TIBSOVO）是一种口服的小分子抑制剂，主要针对IDH1的突变进行抑制。这两种酶的突变在多种癌症中都有发现，包括急性髓系白血病（AML）等。艾伏尼布的作用机制是通过抑制这些突变酶的活性，进而抑制癌细胞的生长和扩散，达到治疗癌症的目的。艾伏尼布是一种革命性的靶向药物，它为携带IDH1突变的癌症患者提供了新的治疗选择。每种药物都有其可能出现的副作用，因此在使用艾伏尼布之前，患者和医生需要充分讨论并权衡其潜在的风险和益处。
急性髓系白血病(AML)是由于外周血、骨髓或其他组织中髓系原始细胞克隆性增生所致的髓系肿瘤，是一种异质性肿瘤，主要临床症状包括发热、出血、贫血，可导致感染、高尿酸血症的并发症。大多数AML患者会复发，R/R AML患者预后较差，五年生存率约为27％。对于6-10％的AML患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。
艾伏尼布在中国的注册研究CS3010-101研究达到预期终点，在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的中国复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中，艾伏尼布显示了明确的疗效和可控的安全性，且与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。相关结果公布在ESMO大会上。数据显示，在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率为36.7%（11/30，11例患者均达到了CR）。中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。有两名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）。中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月。
艾伏尼布（Ivosidenib）是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂。IDH1是三羧酸循环中的一种限速酶，其基因突变发生可见在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。与传统的化疗药物相比，艾伏尼布（TIBSOVO）具有更高的选择性和更低的副作用。它可以直接针对癌症细胞的特定突变进行治疗，减少对正常细胞的损害。同时，艾伏尼布还能够在一定程度上逆转癌症细胞的耐药性，使那些对传统化疗药物不敏感的患者也能从中受益。
艾伏尼布（TIBSOVO）的临床试验结果也令人鼓舞。多项研究表明，对于携带IDH1突变的急性髓系白血病患者，艾伏尼布单药治疗能够显著延长患者的无复发生存期，并提高总生存率。此外，艾伏尼布还与其他多种抗癌药物进行了联合治疗的尝试，取得了良好的协同效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
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