恩西地平是一种口服的小分子抑制剂，主要针对异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变体。这些突变体在多种血液癌症和实体瘤中发挥着重要作用，如急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）等。恩西地平通过抑制这些突变体的活性，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散，为癌症患者提供了一种新的治疗选择。

　　恩西地平的研发过程充满了挑战和艰辛。经过多年的临床前研究，科研人员成功发现了这一药物的独特作用机制，并通过严格的临床试验验证了其在治疗癌症方面的有效性。在临床试验中，恩西地平展现出了显著的疗效，显著延长了患者的生存期，并改善了他们的生活质量。这一成果为癌症治疗领域带来了重大突破，也为全球癌症患者带来了希望。恩西地平靶向称为IDH2的特定基因突变，它会影响您的骨髓。IDH2突变会阻止年轻的血细胞发育成健康的成人血细胞，从而导致急性髓系白血病的症状。恩西地平用于治疗IDH2突变成人的急性髓系白血病(AML)。当AML复发或先前治疗未改善时，使用恩西地平。

　　约12-15％的AML患者具有IDH2突变，老年患者发生频率更高。阿扎胞苷（azacitidine）的III期研究中，≥65岁新诊断AML患者突变分析表明23％的患者在进入研究时已有IDH2突变。IDH2蛋白在柠檬酸循环中起着重要作用，催化异柠檬酸氧化脱羧为α-酮戊二酸（α-KG）。突变的IDH蛋白具有异常形态，能够将α-KG还原为竞争型产物2-羟基-D-谷氨酸（2-HG）。2-HG竞争性抑制a-KG依赖性酶，进而影响表观遗传学和造血分化。

　　在一项开放标签、随机、3期试验中比较恩西地平与常规治疗方案在年龄≥60岁的晚期突变型IDH2急性髓细胞白血病(AML)复发/难治患者中的疗效，这些患者之前接受过2或3次AML定向治疗。总的来说，319名患者被随机分配到恩西地平组(n=158)或CCR组(n=161)，分别有30%和43%的患者在随访期间接受了随后的AML定向治疗。恩西地平组和CCR组的中位OS分别为6.5个月和6.2个月，恩西地平组的1年生存率为37.5%，CCR组为26.1%。恩西地平显著改善了EFS、TTF(中位数，4.9比1.9个月)。

　　恩西地平是第一个通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗AML的药物，是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶，而不影响机体正常的三羧酸循环，显示出多层面的首创性。作为罕见病药物，由于诊断和适应症明确、疗效肯定，因而获得优先审批资格，研发时程9年终获批准。恩西地平的获批为AML患者带来了希望，也为罕见病药物的研究带来了新的动力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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