普纳替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要用于治疗慢性髓性白血病（CML）和急性淋巴性白血病（ALL）等血液系统恶性肿瘤。这些疾病通常是由某些基因的异常突变导致的，使得细胞无法正常地生长和分化。普纳替尼的作用机制就是抑制这些异常突变的基因，从而阻止癌细胞的增殖和扩散。

　　普纳替尼这种药物的核心作用机制在于其能够有效抑制包括ABL酪氨酸激酶及其T315I突变体在内的多种激酶活性。这种多激酶抑制作用使得普纳替尼能够有效地对抗慢性粒细胞白血病（CML）中的病变细胞。而普纳替尼的作用不止于此，它还能抑制包括血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）、EPH受体和SRC家族在内的其他激酶。这种广泛的抑制范围，使普纳替尼在抗肿瘤药物中占据了特殊的地位。

　　普纳替尼（Ponatinib）属于三代酪氨酸激酶抑制剂，也是首个对T315I突变有效的TKI。在PACE II期临床研究中证实了普纳替尼对于有T315I突变的CML或对达沙替尼/尼罗替尼耐药/不耐受患者有效。该研究发表在《新英格兰医学杂志》。267例接受普纳替尼治疗的慢粒慢性期患者，12个月时MCyR率为56%。64例有T315I的患者中45例（70%）12个月时达到MCyR。平均随访5年，60%的患者达到MCyR，40%的患者达到MMR或更好的缓解。5年整体生存率为73%。

　　除了CML外，普纳替尼还被应用于急性淋巴性白血病的治疗。ALL是一种影响淋巴细胞的恶性肿瘤，常见于儿童。尽管ALL的治愈率已经有了显著提高，但对于某些复发或耐药性的病例，治疗仍然充满挑战。普纳替尼的出现，为这些患者提供了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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