2024年4月30日，中国上海百时美施贵宝宣布，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥（通用名：玛伐凯泰胶囊）获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。这是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。

　　此次中国获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CNI期临床研究，结果显示，在中国梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)患者中，玛伐凯泰在Valsalva左心室流出道(LVOT)峰值压差上表现出显著改善，同时在包括LVOT梗阻、临床症状、健康状态、心脏生物标志物及心脏结构在内的所有次要终点中均观察到改善。

　　在安全性方面，玛伐凯泰在中国梗阻性HCM患者中耐受性良好，并表现出与既往研究一致的安全性特征。

　　什么是肥厚性心肌病？肥厚型心肌病（HCM）是一种心肌增厚（即肥大）的疾病，增厚的心肌会使心脏更难泵血。

　　许多肥厚型心肌病的患者并不知道自己患病。这是因为他们往往没有或几乎没有任何症状。

　　但在少数HCM患者中：增厚的心肌可能导致严重症状，这些症状包括气短和胸部疼痛。有些HCM患者的心电系统会发生变化。这些变化可导致危及生命的不规则心跳或猝死。

　　用法用量

　　用前须知：确认有生育能力的女性未妊娠并采取有效的避孕措施，不建议LVEF(左心射血分数)<55%的患者使用马瓦卡坦治疗或上调剂量。

　　推荐剂量

　　1、推荐的起始剂量为5 mg口服，每日一次，不考虑进食；允许的后续剂量调整为2.5 mg、5 mg、10 mg或15 mg口服，每日一次。最大推荐剂量为15 mg，口服，每日一次。

　　2、患者在服用马瓦卡坦(Camzyos、Mavacamten)时可能发生心力衰竭。需要定期进行LVEF(左心射血分数)和Valsalva左心室流出道(LVOT)梯度评估，仔细滴定，以达到适当的目标Valsalva LVOT梯度，同时维持LVEF(左心射血分数)≥50%，避免心力衰竭症状。

　　3、每日给药需要数周才能达到稳态药物水平和治疗作用，代谢和药物相互作用的遗传变异可能引起暴露的较大差异[见禁忌症、警告和注意事项、药物相互作用]。

　　4、启用或滴定马瓦卡坦(Camzyos、Mavacamten)时，首先考虑LVEF(左心射血分数)，然后考虑Valsalva LVOT梯度和患者临床状态，以指导适当的马瓦卡坦(Camzyos、Mavacamten)给药。

　　5、如果在服用马瓦卡坦玛伐凯泰(Camzyos、Mavacamten)时LVEF(左心射血分数)<50%，中断治疗。按照中断算法指导中断、重启或停止马瓦卡坦(Camzyos、Mavacamten)给药。如果2.5 mg时中断给药，则以2.5 mg重新开始给药或永久性停止给药。

　　6、当存在可能损害收缩功能的并发疾病（如严重感染）或心律失常（如房颤或其他不受控制的快速性心律失常）时，延迟剂量增加。在有并发疾病的患者中，考虑中断马瓦卡坦(Camzyos、Mavacamten)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)可减少动态LVOT梗阻并改善心脏充盈压？

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