艾伏尼布是一种口服的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，一种创新的药物治疗,主要用于治疗带有IDH1突变的成人AML患者。这种药物通过抑制IDH1酶的活性，能够恢复正常的细胞代谢过程，从而抑制癌细胞的生长和扩散。与传统的化疗药物相比，艾伏尼布具有更高的选择性和更低的毒性，可以为患者带来更好的生活质量。
艾伏尼布的功效主要体现：
1.阻断异常代谢途径：艾伏尼布能够靶向IDH1突变的癌细胞，阻断其异常代谢途径。IDH1是一种参与细胞能量代谢的酶，其突变形式会产生一种致癌代谢物2-羟戊二酸(2-HG)，它会干扰细胞的表观遗传调控，导致癌症的形成和进展。艾伏尼布通过抑制IDH1突变，可以阻断这一致癌代谢物的产生，从而抑制肿瘤的生长和发展。
2.治疗特定类型的癌症：艾伏尼布已获美国FDA批准三个适应症，包括用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病，以及用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
3.临床效果显著：艾伏尼布的临床研究结果显示，它能够诱导缓解，延长生存期，提高输血独立性，并且耐受性良好。在21例输血依赖患者中，9例患者在基线时不再依赖输血。此外，艾伏尼布还在进行其他类型的癌症的临床试验，包括胶质瘤等，期待它能够在更多的癌症领域发挥作用。
艾伏尼布针对IDH1突变酶，具有高度的选择性和特异性，能够更准确地抑制肿瘤细胞的生长。多项临床研究表明，艾伏尼布在治疗IDH1突变阳性的急性髓系白血病患者时，显示出较高的缓解率和生存期延长。艾伏尼布的副作用相对较小，且多数患者能够耐受。与化疗药物相比，艾伏尼布对患者的生活质量影响较小。
艾伏尼布（Tibsovo）是一款口服、靶向异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）小分子抑制剂，是首个针对IDH1酶的口服靶向药物。艾伏尼布凭借其在中国患者中的优异表现，入选了2020及2021版《中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南》Ⅱ级专家推荐，且2022版《CSCO恶性血液病诊疗指南》中艾伏尼布入选了IDH1突变的成人急性髓系白血病的Ⅰ级推荐。另外，中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南（2021年版）同样建议艾伏尼布用于R/R AML治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
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