多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）是一种起源于B细胞系的恶性肿瘤，其特征为骨髓内异常浆细胞的恶性增殖，导致单克隆免疫球蛋白的过度生成，进而引发骨折和骨髓功能衰竭。作为仅次于非霍奇金氏淋巴瘤的第二大血液恶性肿瘤，多发性骨髓瘤的发病率占所有肿瘤的1%，血液系统恶性肿瘤的10%。由于其高复发率和难治性，治疗该疾病一直是医学界的一大挑战。

　　帕比司他（FARYDAK/PANOBINOSTAT）作为一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，在治疗难治型多发性骨髓瘤方面展现出了显著疗效。帕比司他的作用机制在于通过阻断HDAC，减少组蛋白乙酰化，从而阻止细胞分裂，诱导细胞周期阻滞和细胞凋亡。这种独特的表观遗传学活性，使得帕比司他在治疗多发性骨髓瘤中具有独特优势。

　　临床研究与疗效数据

　　在PANORAMA 3期研究中，帕比司他联合皮下硼替佐米（Velcade）和地塞米松（Dexamethasone）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，显示出良好的安全性和显著的疗效。该试验将患者随机分配至接受不同剂量的帕比司他给药方案，并与皮下硼替佐米和地塞米松联合使用。

　　结果显示，帕比司他每周3次或每周2次的给药方案均产生了持久反应。具体而言，在最高剂量（20 mg每周3次）下，患者的客观缓解率（ORR）达到62.2%，中位缓解时间为1个月，中位缓解持续时间（DOR）为22个月。而在每周2次20 mg和每周3次10 mg的剂量下，ORR分别为65.1%和50.6%，DOR分别为12个月和11个月。这些数据表明，帕比司他在治疗难治型多发性骨髓瘤方面具有显著的疗效。

　　不良反应与安全性

　　尽管帕比司他在疗效上表现出色，但其不良反应也值得关注。在PANORAMA 3期研究中，帕比司他的主要不良反应包括腹泻、血小板减少、疲劳、恶心、中性粒细胞减少、贫血等。其中，20 mg剂量的不良反应发生率较高，尤其是3级及以上的不良事件（AEs）。然而，与先前使用静脉内（IV）硼替佐米的研究相比，皮下注射硼替佐米联合帕比司他的治疗方案显示出更好的耐受性，这表明皮下注射方式可能有助于减少不良反应的发生。

　　每周3次10 mg的给药方案在三种方案中表现出最佳的耐受性。这提示，在优化剂量和给药方案后，帕比司他的安全性可以得到进一步提升。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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