肝窦阻塞综合征（SOS）也称为肝小静脉闭塞症（VOD）是一种因肝小叶中央静脉和小叶下静脉狭窄或闭塞而引起的肝内窦后性门脉高压症。这种病症常见于造血干细胞移植（HSCT）后的早期，主要表现为肝肿大、黄疸和腹水。尽管病情轻重不一，但重症患者往往面临多脏器功能衰竭的风险，甚至可能发展为肝硬化。因此，寻找有效的治疗手段对于提高患者生存率具有重要意义。

　　去纤苷钠（Defibrotide），商业名称Defitelio，作为一种天然物质，从哺乳动物的肝脏中提取而来，具有复杂的结构，含有多个碳酸核苷酸单体，赋予其独特的生物活性。多项临床研究证实了去纤苷钠在肝窦阻塞综合征治疗中的显著效果。

　　临床疗效

　　在临床研究中，去纤苷钠被证实能够改善肝窦阻塞综合征患者的预后。例如，在一项3期临床试验中，每天服用25mg/kg去纤苷钠的患者与未接受该治疗的对照组相比，观察到了更高的存活率和完全缓解率。具体而言，去纤苷钠组在移植后+100天的存活率和完全缓解率分别为38.2%和25.5%，而对照组则分别为25%和12.5%。这些数据表明，去纤苷钠对于提高患者的生存质量和预后具有积极作用。

　　药理作用机制

　　去纤苷钠在治疗肝窦阻塞综合征中的有效性主要归因于其多种药理作用。首先，去纤苷钠具有抗血栓作用，能够减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。同时，它还能促进前列腺素I2及前列腺素E2的释放，引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。其次，去纤苷钠具有促进纤溶作用，可以降低EC活化和增加EC介导的纤维蛋白溶解，从而进一步降低血栓形成的风险。

　　安全性与副作用

　　尽管去纤苷钠在治疗肝窦阻塞综合征中表现出良好的疗效，但其安全性仍需关注。一些患者可能会出现低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血等不良反应。此外，对去纤苷钠或其任何成分过敏的患者应避免使用。值得注意的是，去纤苷钠不应与全身抗凝剂或纤维蛋白溶解药物同时使用，因为这可能增加出血的风险。在使用过程中，应密切监测患者的出血情况，一旦出现显著出血症状，应立即停止使用去纤苷钠并提供相应治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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