艾伏尼布,也被称为依维替尼或Tibsovo,是一种创新的靶向药物,针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变发挥抑制作用。这种药物在难治性急性髓系白血病(AML)的成年患者治疗中展现出了显著的治疗效果,为患者提供了新的治疗选择和希望。
艾伏尼布的作用机制
艾伏尼布是一种IDH1抑制剂,通过特异性地抑制IDH1突变酶的活性,从而干扰白血病细胞的代谢过程。在正常情况下,IDH1参与细胞内的能量代谢和生物合成过程,但某些基因突变会导致IDH1的异常活性,进而促进白血病等恶性肿瘤的发展。艾伏尼布通过抑制这种异常的IDH1活性,阻断白血病细胞的生长和分裂,从而达到治疗的目的。
临床应用与疗效
艾伏尼布已被广泛用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性AML成人患者。临床试验数据显示,艾伏尼布在这些患者中表现出了显著的治疗效果。在首次人类研究中,共有258例AML患者接受了靶向IDH1抑制剂治疗,其中主要疗效人群(125例)的完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例达到了30.4%,总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2个月至9.3个月,显示出艾伏尼布在延长患者生存期方面的潜力。
适应症与用法用量
艾伏尼布适用于采用经充分验证的检测方法诊断为携带易感IDH1突变的复发性或难治性AML成人患者。其推荐剂量为每日口服500毫克,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者可以在空腹或餐后服用艾伏尼布,但需整片吞服,不可掰开、压碎或咀嚼药片。此外,患者在治疗期间需要定期进行血细胞计数、血生化以及心电图等监测,以确保用药安全。
安全性与注意事项
艾伏尼布在临床试验中表现出了良好的安全性,但患者在使用时仍需注意一些潜在的风险。例如,与强CYP3A4抑制剂合并给药时,可能需要调整艾伏尼布的剂量。对于肝功能或肾功能损害的患者,以及老年患者,也需要在医生的指导下谨慎使用。此外,具有生育能力的女性患者及其伴侣在治疗期间应使用有效的避孕方法,以避免潜在的药物对胎儿的影响。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量?