帕比司他（Farydak，化学名Panobinostat），是一种由瑞士诺华制药公司生产的组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，主要用于治疗特定类型的恶性肿瘤，特别是多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）。多发性骨髓瘤是一种起源于B细胞系的恶性肿瘤，其特征是产生单克隆免疫球蛋白的异常浆细胞在骨髓内恶性增殖，导致骨折和骨髓功能衰竭。本文将从帕比司他的作用机制、临床疗效、不良反应及注意事项等方面进行分析。

　　帕比司他的作用机制

　　帕比司他作为一种HDAC抑制剂，通过抑制HDACs的活性，使组蛋白的乙酰化水平增加，导致染色质结构变得松散，从而促进DNA的转录，影响基因表达。这种表观遗传学改变能够导致肿瘤细胞周期阻滞和/或细胞凋亡，而对正常细胞的影响则相对较小。帕比司他的这种独特作用机制为治疗恶性肿瘤提供了新的途径。

　　临床疗效

　　帕比司他在治疗多发性骨髓瘤方面展现出了显著的临床疗效。根据FDA的批准，帕比司他联合硼替佐米（Bortezomib,Velcade）和地塞米松（Dexamethasone）用于治疗既往接受至少两种治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂）失败的多发性骨髓瘤患者。全球III期临床研究（PANORAMA-1）的结果显示，与安慰剂组相比，帕比司他显著延长了患者的中位无进展生存期（PFS），从5.8个月延长至10.6个月。此外，帕比司他治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组的数据为41%。这些数据表明，帕比司他在治疗难治性多发性骨髓瘤方面具有显著优势。

　　不良反应及注意事项

　　尽管帕比司他在治疗多发性骨髓瘤方面取得了显著疗效，但其不良反应也不容忽视。最常见的不良反应（≥20%）包括腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲减低、发热和呕吐。此外，还可能出现严重的不良反应，如心脏毒性、出血、肝毒性、骨髓抑制和感染等。因此，在使用帕比司他时，必须密切监测患者的各项生理指标，并根据需要调整剂量或暂停治疗。

　　对于特定人群，如肝损伤患者，帕比司他的使用需要特别谨慎。肝损伤可能增加帕比司他的血药浓度，因此轻中度肝损伤患者应减少剂量，重度肝损伤患者应避免使用。此外，由于帕比司他具有胚胎-胎儿毒性，计划怀孕的妇女或已怀孕的妇女应避免使用该药，并在治疗期间和治疗后一段时间内采取有效的避孕措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 帕比司他 https://www.kangbixing.com/drug/pabisita/