劳拉替尼是由辉瑞公司开发的一种口服小分子ALK和ROS1抑制剂，被誉为第三代ALK-TKI。该药物以其强效的抑制作用和对已知ALK耐药突变的广泛覆盖而闻名。劳拉替尼不仅能够抑制ALK已知的耐药突变，如G1202R等难治性突变，还能有效穿透血脑屏障，对中枢神经系统（CNS）的肿瘤转移也有显著疗效。

　　治疗高危神经母细胞瘤的安全性

　　临床试验结果

　　由费城儿童医院（CHOP）、埃默里大学Winship癌症研究所和神经母细胞瘤治疗新方法（NANT）联盟领导的国际研究小组近期发现，劳拉替尼在治疗高危神经母细胞瘤方面表现出良好的安全性。该研究结果发表在《自然医学》上，并导致了儿童肿瘤学组织（COG）临床试验的重大调整，将劳拉替尼纳入新确诊的ALK基因突变驱动的高风险神经母细胞瘤治疗。

　　临床试验设计

　　该临床试验包括多个组别，涵盖了不同年龄段的患者，包括12个月以上至18岁以下的患儿，以及18岁以上的患者。试验结果显示，劳拉替尼单药或联合化疗治疗ALK突变的高危神经母细胞瘤患者是安全且可耐受的。特别是对于18岁以下的患儿，联合化疗的治疗效果更为显著，有效率提升至63%。

　　不良反应

　　劳拉替尼在治疗过程中可能会出现一些不良反应，但大多数为轻至中度，可以通过药物调整或对症治疗进行控制。常见的不良反应包括高胆固醇血症、高甘油三酯血症、体重增加、心动过速、心律失常、神经病变等。其中，高胆固醇血症和高甘油三酯血症是劳拉替尼特有的不良反应，发生率较高，分别为72%和33%，但一般可以通过药物干预和监测进行管理。

　　与老年患者相比，年轻患者，尤其是那些携带MYCN扩增基因突变的患者，单独使用劳拉替尼的疗效相对较差，联合化疗可能更为有效。尽管如此，劳拉替尼的整体安全性仍然得到了肯定，且大多数不良反应不会导致停药或剂量减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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