骨髓纤维化（MF）是一种由造血组织胶原增生引发的疾病，其特征是骨髓中增生的纤维组织取代了正常的造血组织，导致骨髓造血功能异常，引发一系列临床症状。这一疾病常见于老年群体，男性发病率略高于女性。早期症状不明显，但后期常出现疲乏、盗汗、心慌等症状，严重影响患者的生活质量。菲卓替尼（Fedratinib，商品名：Inrebic）在治疗骨髓纤维化方面取得了显著疗效，为这类患者带来了新的治疗希望。

　　菲卓替尼的药理作用

　　菲卓替尼是一种口服选择性激酶抑制剂，主要针对Janus相关激酶2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。JAK2在细胞因子和生长因子信号传导中起关键作用，对造血和免疫功能具有重要影响。在原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症（PV）后骨髓纤维化或原发性血小板增多症（ET）后骨髓纤维化的患者中，JAK2基因突变导致JAK2酶活性过高，进而刺激骨髓细胞异常增殖和纤维化。菲卓替尼通过抑制JAK2的活性，能够有效阻断这一信号通路，减少异常细胞增殖和纤维化过程，从而缓解骨髓纤维化的症状。

　　临床疗效显著

　　2019年8月16日，美国FDA批准菲卓替尼用于治疗中度-2或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人患者。一项双盲、随机、安慰剂对照临床试验（JAKARTA）对菲卓替尼的疗效进行了评估。试验结果显示，在接受菲卓替尼400mg/天治疗的患者中，37%的患者脾脏体积减小了至少35%，且脾脏中位持续缓解时间为18.2个月。此外，40%的患者骨髓纤维化相关症状减少了50%以上，而接受安慰剂治疗的患者中仅有9%达到这一效果。这些数据充分证明了菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面的显著疗效。

　　安全性与不良反应

　　尽管菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面取得了显著疗效，但其使用过程中也需要注意一些安全性和不良反应。菲卓替尼可能导致肝毒性、淀粉酶和脂肪酶升高等不良反应，因此在使用过程中需要密切监测患者的肝功能和其他相关指标。此外，根据患者的具体情况和疾病严重程度，可能需要调整药物的剂量或停药。最常见的不良反应包括腹泻、恶心、贫血和呕吐等，但多数患者可以通过减少剂量、使用预防性止吐药或止泻药物等方式得到有效控制。

　　用药指导与注意事项

　　菲卓替尼的推荐剂量为每日一次口服400mg，可与食物同服或不同服。然而，对于正在使用强CYP3A抑制剂或合并重度肾功能不全的患者，需要减少剂量。此外，患者在服用菲卓替尼期间应定期监测硫胺素（维生素B1）水平、全血细胞计数、肝功能等指标，以确保用药安全和疗效。如果出现不良反应或症状波动，应及时向医生反映并调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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