恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，主要用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML患者。在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2突变的患者约占20%，然而仅有约10%的患者适合进行骨髓移植手术，且5年生存率较低。IDH2突变会导致细胞内代谢产物的异常积累，进而促进肿瘤细胞的生长和增殖。因此，针对IDH2突变的靶向治疗显得尤为重要。

　　恩西地平的临床表现

　　恩西地平在治疗IDH2突变AML患者的临床试验中表现出色。在一项多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。研究结果显示，恩西地平使这些患者群体达到完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。这一数据为恩西地平在治疗特定类型白血病方面的应用提供了有力的支持。

　　恩西地平的联合治疗方案

　　恩西地平与维奈克拉（Venclexta）的联合使用，进一步提高了治疗IDH2突变AML患者的疗效。在ENAVEN-AML研究中，恩西地平联合维奈克拉的客观缓解率达到70%，完全缓解率达到57%，且响应持续时间的中位数为16.6个月。这一组合不仅疗效显著，还展现出了良好的安全性和耐受性，为复发/难治性AML患者提供了新的治疗选择。

　　恩西地平的副作用与安全性

　　尽管恩西地平在治疗中取得了显著的疗效，但其副作用也不容忽视。常见的副作用包括恶心、腹泻、呕吐、胆红素水平升高和食欲降低等。此外，恩西地平还可能引起分化综合征，表现为发热、呼吸困难和多个器官功能障碍等，如果未经治疗，可能会是致命的不良反应。因此，在使用恩西地平时，需要密切监测患者的副作用，并及时调整剂量或中断治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(IDHIFA)中文说明书

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